NCT07002398Toboroz1/2. fázis
Safety and Preliminary Efficacy of VG801 in Patients With ABCA4 Mutation-associated Retinal Dystrophy (Stargardt Disease)
A Single Arm, Ph1/2, Open-label, Multicenter Trial With Dose-exploration Via Subretinal Injection to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of VG801 for Treatment of ABCA4 Mutation-associated Recessive Hereditary Retinal Dystrophy (Stargardt Disease)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 2.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a single-arm, open-label, non-randomized, single dose-escalation, first-in-human (FIH) clinical trial to evaluate the safety and preliminary efficacy of VG801 for treatment of patients with retinal dystrophy (Stargardt disease) due to biallelic ABCA4 mutations.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 18 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. máj. 23.
- Kezdés
- 2024. dec. 23.
- Elsődleges befejezés
- 2027. dec.
- Fő szponzor
- VeonGen Therapeutics GmbH
- NCT-szám
- NCT07002398
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Tervezett résztvevők: 18
- 2024. dec. 23. és az elsődleges befejezés (2027. dec.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- History of intraocular surgery within the previous 6 months.
- Previous participation in a gene therapy trial.
- Participation in a clinical trial (investigational drug or medical device) within the previous 6 months.
Más betegség
- Pre-existing eye conditions such as uveitis, glaucoma, or diabetic retinopathy or implantation of a medical device in the vitreous cavity or subretinal space.
- Systemic diseases that would preclude the planned surgery or interfere with the interpretation of study results.
- Any other eye disease that may affect the outcome of the study (e.g., ocular opacities, advanced cataracts, amblyopia, etc.).
Egyéb
- Subjects will be excluded from the study if one or more of the following statements are applicable to either eye:
Kiket keres a vizsgálat
- To be eligible for study entry, subjects must satisfy all the following criteria:
- Written informed consent.
- Subjects aged ≥ 6 years.
- Clinical diagnosis of a macular lesion phenotypically consistent with a recessive hereditary macular dystrophy (Stargardt disease).
- Confirmed molecular diagnosis of ABCA4 mutations (homozygotes or compound heterozygotes).
- Poor vision in the study eye.
Életkor a regiszterben: 6 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Shanghai General Hospital | Shanghai | Kína | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.