NCT07019922Toboroz3. fázis
A Clinical Trial of Elsunersen in Pediatric SCN2A-DEE to Assess Efficacy and Safety
A Multi-Center, Single-Arm Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Elsunersen in Pediatric Participants With Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 3.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
A Multi-Center, Single-Arm Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Elsunersen in Pediatric Participants with Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 40 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. jún. 5.
- Kezdés
- 2025. aug. 13.
- Elsődleges befejezés
- 2026. dec.
- Fő szponzor
- Praxis Precision Medicines
- Betegségek
- Epilepszia
- NCT-szám
- NCT07019922
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Tervezett résztvevők: 40
- 2025. aug. 13. és az elsődleges befejezés (2026. dec.) között
- 10 helyszín, 4 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Has received any experimental or investigational drug, device, or other therapy within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) prior to Screening, including any prior use of gene therapy.
Más betegség
- Has any clinically significant or known pathogenic genetic variant other than in the SCN2A gene, or a genetic variant that may explain or contribute to the participant's epilepsy and/or developmental disorder.
- Has bone, spine (eg, kyphosis, scoliosis), bleeding, or other disorder.
Egyéb
- Is currently pregnant or breastfeeding or is planning to become pregnant during the clinical trial.
Kiket keres a vizsgálat
- Has a documented Gain of Function SCN2A variant confirmed through genetic testing.
- Has onset of seizures prior to 3 months of age.
- Seizure frequency of 4 or more countable motor seizures per 28-day during the Baseline Observation Period.
Életkor a regiszterben: 1 nap – 18 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (10)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Porto Alegre | Brazília | Visszavonva |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | São Paulo | Brazília | Visszavonva |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Bonn | Németország | Toboroz |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Rome | Olaszország | Toboroz |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Aurora | Egyesült Államok | Toboroz |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Chicago | Egyesült Államok | Toboroz |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Cincinnati | Egyesült Államok | Toboroz |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Memphis | Egyesült Államok | Toboroz |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Philadelphia | Egyesült Államok | Toboroz |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | San Diego | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.