A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participants who have Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic condition. The researchers want to: Test how safe ENTR-601-44 is, learn about any side effects, and look at the potential positive effects of ENTR-601-44, compared to placebo. Placebo looks like the investigational medicine but does not contain any active ingredient. In this summary ENTR-601-44 and placebo are both called study treatments. The study has 2 parts: * Part A * A Double-Blind Period, to evaluate if ENTR-601-44 is safe and to determine the best dose of ENTR-601-44 for Part B. * Following the Double-Blind period, participants will roll into an open-label treatment period during which the safety and efficacy of extended dosing will be evaluated. * Part B * To further evaluate the effect and safety of ENTR-601-44 at the dose determined in Part A. Participants will: * Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injection) into a vein over the course of several weeks in Part A and in Part B * Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, and exercise tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a result of the study drug. Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.

Mit vállalsz

• Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
• Tervezett résztvevők: 24
• 2025. jún. 30. és az elsődleges befejezés (2029. márc. 28.) között
• 21 helyszín, 8 országban
• Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Életkor a regiszterben: 4 év – 20 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (21)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.