NCT07038824Toboroz1/2. fázis
A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45
A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping With an Initial Multiple Ascending Dose Part A to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ENTR-601-45, Followed by Part B to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 13.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participants who have Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic condition. The researchers want to: Test how safe ENTR-601-45 is, learn about any side effects, and look at the potential positive effects of ENTR-601-45, compared to placebo. Placebo looks like the investigational medicine but does not contain any active ingredient. In this summary ENTR-601-45 and placebo are both called study treatments. The study has 2 parts: Part A: to evaluate if ENTR-601-45 is safe and to determine the best dose of ENTR-601-45 for Part B. Part B: to further evaluate the effect and safety of ENTR-601-45 at the dose determined in Part A. Participants will be able to roll into an open-label treatment period during which the safety and efficacy of extended dosing will be evaluated. Participants will: * Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injection) into a vein over the course of several weeks in Part A and in Part B * Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, muscle biopsies and exercise tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a result of the study drug. Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 24 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. máj. 1.
- Kezdés
- 2025. aug. 30.
- Elsődleges befejezés
- 2029. márc. 1.
- Fő szponzor
- Entrada Therapeutics, Inc.
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT07038824
- EU CT-szám
- 2024-517499-39-00
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Tervezett résztvevők: 24
- 2025. aug. 30. és az elsődleges befejezés (2029. márc. 1.) között
- 21 helyszín, 8 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Any significant concomitant medical condition that might interfere with the ability to comply with protocol requirements.
- Has an acute illness within 4 weeks prior to the first dose of study drug which may interfere with study measurements or jeopardize participant's safety.
- Received any experimental or investigational drug, etc. within 3 months prior to first dose or within 5 half-lives (whichever is longer).
Laborértékek
- Use of the following medications :
- Prior or current treatment with any exon skipping therapy within the previous 12 months
- Prior or current treatment with any gene therapy
- Use of anti-coagulants, anti-thrombotics, or anti-platelet agents from 30 days prior to screening and until the end of the study
- Use of an immunosuppressant (other than systemic or oral corticosteroid for DMD condition) from 30 days prior to screening until the end of the study.
- Treatment with a histone deacetylase (HDAC) inhibitor, including (but not limited to) givinostat from 30 days prior to screening until the end of the study
- Laboratory abnormalities.
- Has an abnormal electrocardiogram (ECG) reading assessed as clinically significant by the investigator, and/or a QT interval with Fridericia correction method (QTcF) >450 msec at Screening or prior to the first dose of study drug on Day 1.
Egyéb
- Daytime ventilator dependence or any use of invasive mechanical ventilation via tracheostomy.
- Other protocol-defined criteria apply.
Kiket keres a vizsgálat
- Genetic diagnosis of DMD and confirmed pathologic variant in the dystrophin gene amenable to exon 45 skipping as reviewed by a central genetic counselor.
- Assigned male at birth with clinical signs compatible with Duchenne muscular dystrophy as determined by the investigator.
- Part A: 4-20 years of age, inclusive.
- Ambulatory Status Part A: ambulatory with a Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) Entry as per protocol at Screening.
- Adequate muscle for obtaining tissue biopsy as assessed by the investigator.
- Other protocol-defined criteria apply.
Életkor a regiszterben: 4 év – 20 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (21)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Universitair Ziekenhuis Gent | Gent | Belgium | Toboroz |
| UZ Leuven | Leuven | Belgium | Toboroz |
| Centre Hospitalier Regional de la Citadelle | Liège | Belgium | Toboroz |
| Hospital Universitari Vall d'Hebron | Barcelona | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Sant Joan De Deu Barcelona | Esplugues de Llobregat | Spanyolország | Toboroz |
| Hospices Civils de Lyon | Bron | Franciaország | Toborzás még nem indult |
| Trousseau Hospital | Paris | Franciaország | Toborzás még nem indult |
| Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse | Toulouse Cedex 9 | Franciaország | Toborzás még nem indult |
| Leeds General Infirmary | Leeds | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Alder Hey Children's NHS Foundation Trust | Liverpool | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Great Ormond Street Hospital for Children | London | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Royal Manchester Children's Hospital | Manchester | Egyesült Királyság | Toborzás még nem indult |
| Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust | Oxford | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Children's Health Ireland | Dublin 1 | Írország | Toborzás még nem indult |
| Ospedale San Raffaele S.r.l. | Milan | Olaszország | Toboroz |
| Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS | Rome | Olaszország | Toboroz |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù | Rome | Olaszország | Toboroz |
| Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) | Leiden | Hollandia | Toboroz |
| Radboud universitair medisch centrum Stichting | Nijmegen | Hollandia | Toboroz |
| Uniwersyteckie Centrum Kliniczne | Gdansk | Lengyelország | Toborzás még nem indult |
| Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego | Warsaw | Lengyelország | Toborzás még nem indult |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.