Építés alatt – nem éles oldal
Belépés

NCT07054515Toboroz3. fázis

A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of Niemann-Pick Type C Disease, GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis

18-month Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multicenter, Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of Niemann-Pick Type C Disease and in Late-infantile and Juvenile-onset Forms of GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 27.

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

An 18-month double-blind, randomized, placebo-controlled, multicenter, Phase 3 study to evaluate the safety and efficacy of oral nizubaglustat (AZ-3102) in late-infantile and juvenile forms of Niemann-Pick type C disease and in late-infantile and juvenile-onset forms of GM1 gangliosidosis or GM2 gangliosidosis

Állapot (regiszter)
Toboroz
Fázis (regiszter)
3. fázis
Vizsgálattípus
Beavatkozással járó
Résztvevők száma
147 (tervezett)
Első benyújtás
2025. jún. 27.
Kezdés
2025. jún. 30.
Elsődleges befejezés
2028. máj. 14.
Fő szponzor
Azafaros B.V.
NCT-szám
NCT07054515
EU CT-szám
2024-515778-28-00

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
  • Tervezett résztvevők: 147
  • 2025. jún. 30. és az elsődleges befejezés (2028. máj. 14.) között
  • 39 helyszín, 17 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Más betegség

  • Detailed exclusion criteria are presented in the NPC disease-specific subprotocol AZA-001-301-NPC

Egyéb

  • Detailed exclusion criteria are presented in the GM1/GM2 gangliosidosis-specific subprotocol AZA-001-301-GMx

Kiket keres a vizsgálat

  • Male and female participants, aged 4 years and older with a diagnosis of the late-infantile or juvenile form of NPC disease. Detailed inclusion criteria are presented in the NPC disease-specific subprotocol AZA-001-301-NPC (NCT07082725).
  • Male and female participants, aged 4 years and older with a diagnosis of GM1 or GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff, or GM2AB variant disease) gangliosidosis of late-infantile/ juvenile onset. Detailed inclusion criteria are presented in the GM1/GM2 gangliosidosis-specific subprotocol AZA-001-301-GMx (NCT07082543).

Életkor a regiszterben: 4 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (39)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
Hospital Universitario AustralCiudad Autónoma Buenos AiresArgentínaFut, nem toboroz
Hospital de Niños de la Santísima TrinidadCórdobaArgentínaToboroz
Women's and Children's HospitalNorth AdelaideAusztráliaToboroz
Royal Melbourne HospitalParkvilleAusztráliaToboroz
Royal Children's Hospital Melbourne - PINParkvilleAusztráliaToboroz
Hospital Pequeno PríncipeCuritibaBrazíliaToborzás még nem indult
Hospital de Clinicas de Porto Alegre HCPA PPDSPorto AlegreBrazíliaToboroz
Instituto Fernandes FigueiraRio de JaneiroBrazíliaToboroz
M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in CalgaryCalgaryKanadaToboroz
University of Alberta Medical Genetics ClinicEdmontonKanadaToborzás még nem indult
Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-DenisMontrealKanadaToborzás még nem indult
Inselspital Universitätsspital BernBernSvájcToboroz
SphinCS GmbHHöchheimNémetországToboroz
Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDSBarcelonaSpanyolországToboroz
Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PINMadridSpanyolországToboroz
AP-HP, Hôpital de la Pitié SalpêtrièreParisFranciaországFut, nem toboroz
AP-HP - Hôpital Armand TrousseauParisFranciaországToboroz
University College London Hospitals (UCLH)LondonEgyesült KirályságToborzás még nem indult
Great Ormond Street HospitalLondonEgyesült KirályságToboroz
Royal Manchester Children's HospitalManchesterEgyesült KirályságToboroz
Amrita Institute of Medical Sciences and Research CentreErnākulamIndiaToboroz
JK Lone HospitalJaipurIndiaToboroz
All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), New DelhiNew DelhiIndiaToboroz
Christian Medical College and HospitalVelloreIndiaToboroz
Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo BestaMilanOlaszországToboroz
Centenario Hospital Miguel HidalgoAguascalientesMexikóToborzás még nem indult
Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio GonzálezMonterreyMexikóToborzás még nem indult
The Children's Hospital & the University of Child Health LahoreLahorePakisztánToborzás még nem indult
ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDSLisbonPortugáliaToboroz
ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil NortePortoPortugáliaToboroz
Sahlgrenska Universitetssjukhuset, ÖstraGothenburgSvédországFut, nem toboroz
Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma MerkeziAdanaTörökországToboroz
Ege Universitesi Tip FakultesiBornovaTörökországToboroz
Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama MerkeziÇankayaTörökországToboroz
Children's Medical Center DallasDallasEgyesült ÁllamokToboroz
Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment CenterFairfaxEgyesült ÁllamokToboroz
University of Minnesota Medical SchoolMinneapolisEgyesült ÁllamokToboroz
UCSF Children's Hospital and Research Center at OaklandOaklandEgyesült ÁllamokToboroz
Mayo Clinic Childrens Center - PINRochesterEgyesült ÁllamokToboroz

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.