NCT07063251ToborozKorai 1. fázis
An Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and efficAcy of HG005 in StaRgardT Disease
An Investigator-initiated, Open-label, Dose-escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of HG005 in Pediatric Patients With Stargardt Disease (STGD1) Caused by Biallelic ABCA4 Mutations
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. aug. 27. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Stargardt disease type 1 (STGD1) is a rare genetic eye condition that causes progressive vision loss, often beginning in childhood or adolescence. It is the most common form of inherited macular degeneration and can lead to legal blindness. STGD1 is caused by mutations in the ABCA4 gene, which normally helps clear waste from the photoreceptor cells in the retina. When ABCA4 gene doesn't function properly, toxic substances like A2E accumulate and damage the retinal pigment epithelium (RPE), leading to vision loss. There are currently no approved treatments for STGD1. HG005 is an investigational gene therapy designed to deliver a healthy copy of the ABCA4 gene to the retina. Because the gene is too large to fit into a single AAV (adeno-associated virus) vector, HG005 used two AAV vectors that work together in retinal cells to produce the full-length, functional ABCA4 protein. The goal of HG005 is to restore normal waste removal, protect retinal cells from further damage, and slow or stop vision loss.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- Korai 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 6 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. júl. 3.
- Kezdés
- 2025. aug. 20.
- Elsődleges befejezés
- 2027. febr. 28.
- Fő szponzor
- HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
- Betegségek
- Időskori makuladegeneráció
- NCT-szám
- NCT07063251
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · Korai 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 6
- 2025. aug. 20. és az elsődleges befejezés (2027. febr. 28.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Presence of ocular or periocular infection history in either eye within 2 weeks prior to selection;
- Previous treatment with any gene therapy or cell therapy (e.g., stem cell transplantation);
- Additional intraocular surgery in study eye 3 months prior to baseline visit;
- Participation in an oral therapeutic STGD clinical trial within 3 months (or within 5 half-lives after last dose) prior to Screening
- Any concomitant treatment that, in the opinion of the investigator, might interfere with the surgical procedure or healing process of the eye
Más betegség
- History of HIV or hepatitis A, B, or C infection;
- Any other conditions that would not allow the potential subject to complete follow-up examinations during the study and would, in the opinion of the investigator, make the potential subject unsuitable for the study.
Egyéb
- Presence of active intraocular inflammation or uveitis history in either eye;
- History or presence of corneal dystrophy in the study eye;
Kiket keres a vizsgálat
- Patient ≥ 6 and ≤17 years at the time of signing informed consent, with clinical diagnosis of Stargardt disease;
- At least one ABCA4 allele on each chromosome;
- Both eyes must have well-defined macular atrophic lesions consistent with the diagnosis of Stargardt macular dystrophy.
- Meet visual acuity criteria based on ETDRS letter chart
- Subject must agree to contraception during the study.
- Acceptable hematology, clinical chemistry, urine laboratory, and protocol required eye examination.
Életkor a regiszterben: 6 év – 17 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Eye ENT Hospital of Fudan University | Shanghai | Kína | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.