Belépés

NCT07080801Toborzás még nem indultKorai 1. fázis

Study on the Safety and Efficacy of RAG-21 in the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis Patients With FUS Gene Mutations

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. júl. 23. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a chronic progressive neurodegenerative disease that remains incurable, with limited existing therapies or drugs available. Familial ALS can be caused by mutations in various genes. In Asia, mutations in the FUS gene are relatively common among early-onset familial ALS patients. Reducing the levels of toxic FUS protein may be an effective therapeutic approach for such ALS patients without causing side effects. RAG-21 is a small interfering ribonucleic acid (siRNA) with a molecular weight of 20 kDa. Through the RNA interference mechanism, it targets the FUS gene, recognizes the corresponding mRNA, and mediates its degradation, thereby downregulating FUS gene expression and reducing toxic FUS protein levels. Accordingly, this project plans to conduct a single-center, dose-escalation clinical study aimed at evaluating the safety, tolerability, and pharmacokinetics of intrathecal bolus administration of RAG-21 in ALS patients carrying FUS gene mutations.

Állapot (regiszter)
Toborzás még nem indult
Fázis (regiszter)
Korai 1. fázis
Vizsgálattípus
Beavatkozással járó
Résztvevők száma
6 (tervezett)
Első benyújtás
2025. júl. 6.
Kezdés
2025. aug.
Elsődleges befejezés
2026. aug.
Fő szponzor
Beijing Tiantan Hospital
NCT-szám
NCT07080801

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · Korai 1. fázis
  • Tervezett résztvevők: 6
  • 2025. aug. és az elsődleges befejezés (2026. aug.) között
  • Nincs megadott helyszín, ország nélkül
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

  • Patients who have previously received or are currently receiving Ulefnersen treatment.
  • Other experimental drugs used within one month or within five drug half-lives.
  • Patients participating in other clinical trials or applying other biologics, drugs, or devices under study.
  • Patients who have received any vaccination within 28 days.

Más betegség

  • Human immunodeficiency virus (HIV) test positive or positive test history.
  • Patients with active hepatitis C or hepatitis B infection.
  • Lumbar diseases and deformities.
  • ALS with bulbar-onset symptoms, or suffering from other diseases known to be related to motor neuron dysfunction, which may confuse or blur the diagnosis of ALS.
  • Other psychiatric disorders diagnosed according to Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-V) diagnostic criteria, or obvious suicidal intentions.
  • History of combined alcohol and drug abuse.

Laborértékek

  • Combined with severe liver dysfunction, renal dysfunction, or severe heart dysfunction (severe liver dysfunction refers to alanine aminotransferase (ALT) value ≥ 2.0 times the upper limit of normal value or aspartate aminotransferase (AST) value ≥ 2.0 times the upper limit of normal value; severe renal dysfunction refers to creatinine (CRE) ≥ 1.5 times the upper limit of normal value or estimated glomerular filtration rate (eGFR) \< 40mL/min/1.73m\^2; severe heart dysfunction refers to New York College of Cardiology (NYHA) 3-4 levels).

Egyéb

  • FUS mutation sites located within nucleotides 928-970 (calculated from the translation of FUS protein).
  • Permanent and sustained dependence on ventilator assisted ventilation.
  • Pregnant, lactating, or potentially pregnant patients, as well as those planning to conceive.
  • Those who can't complete follow-up due to other reasons.

Kiket keres a vizsgálat

  • Age 18-75 years, gender unlimited.
  • Clearly identify amyotrophic lateral sclerosis (ALS) patients with FUS gene mutations (known FUS mutation sites and reported disease progression).
  • Forced vital capacity (FVC) during screening period ≥ 50% of expected lung capacity.
  • ALS patients diagnosed according to the Gold Coast criteria (2020) with limb-onset weakness.
  • The patient or their legal representative clearly understands and voluntarily participates in the study and signs an informed consent form.
  • The subjects (including male subjects) have no family planning throughout the entire study and within 3 months after, voluntarily take effective contraceptive measures and without any plans to donate sperm or ovum.

Életkor a regiszterben: 18 év – 75 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.