NCT07084311Fut, nem toboroz1/2. fázis
Personalized Antisense Oligonucleotide for A Single Participant With ATN1 Gene Mutation
An Open-label, Single Center, Single Participant Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for ATN1 Mutation Associated Dentatorubral-pallidoluysian Atrophy (DRPLA)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 13.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This research project entails delivery of a personalized antisense oligonucleotide (ASO) drug designed for a single participant with dentatorubral-pallidoluysian atrophy (DRPLA) due to a heterozygous pathogenic CAG trinucleotide expansion in ATN1
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 1 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2025. máj. 8.
- Kezdés
- 2024. okt. 24.
- Elsődleges befejezés
- 2026. nov.
- Fő szponzor
- n-Lorem Foundation
- NCT-szám
- NCT07084311
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 1
- 2024. okt. 24. és az elsődleges befejezés (2026. nov.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Use of investigational medication within 5 half-lives of the drug at enrollment.
Más betegség
- Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures.
Egyéb
- Participant has any known contraindication to or unwillingness to undergo lumbar puncture.
Kiket keres a vizsgálat
- Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representative(s).
- Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records.
- Clinical phenotype and neuroimaging consistent with a diagnosis of ATN1 mutation associated Dentatorubral-pallidoluysian atrophy (DRPLA).
- Documented genetic mutation in ATN1.
Életkor a regiszterben: 29 év – 29 év · Nem: csak nők · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Hawaii Pacific Neuroscience | Honolulu | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.