NCT07095712Befejeződött1/2. fázis
Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for A Single Participant With TARDBP ALS
An Open-label Multicenter, Single Participant Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Due to TARDBP (TDP-43) Genetic Mutation
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. ápr. 9.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This research project entails delivery of a personalized antisense oligonucleotide (ASO) drug designed for a single participant with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 1 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2025. máj. 12.
- Kezdés
- 2024. nov. 25.
- Elsődleges befejezés
- 2025. dec. 16.
- Fő szponzor
- n-Lorem Foundation
- Betegségek
- Amiotrófiás laterálszklerózis (ALS)
- NCT-szám
- NCT07095712
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 1
- 2024. nov. 25. és az elsődleges befejezés (2025. dec. 16.) között
- 2 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment
Más betegség
- Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator would ultimately prevent the completion of study procedures
Kiket keres a vizsgálat
- Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representative(s)
- Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records
- Genetically confirmed neurological disorder
Életkor a regiszterben: 49 év – 49 év · Nem: csak nők · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (2)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Houston Methodist | Houston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Columbia University Irving Medical Center | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.