NCT07125898Toboroz
Decoding Central Defects in Dystrophinopathies From Diagnostic to Remediation
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 22.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The study aims to identify a genotype/phenotype correlation by analyzing more finely the neurodevelopmental disorders in DMD patients.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 110 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. aug. 11.
- Kezdés
- 2026. szept. 16.
- Elsődleges befejezés
- 2028. szept.
- Fő szponzor
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Betegségek
- Autizmus spektrumzavar
- NCT-szám
- NCT07125898
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 110
- 2026. szept. 16. és az elsődleges befejezés (2028. szept.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Treatment with methylphenidate: In case of hyperactive patients, the treatment will be transitorily interrupted the week before testing.
Laborértékek
- Cardiac dysfunction with left ventricular ejection fraction < 35%,
Egyéb
- Severe intellectual deficiency with IQ < 55, and IQ < 70 for the deep neurocognitive evaluation (executive and socio-cognitive evaluation),
- Cataract except if operated (pseudophakic),
- High intraocular pressure,
- Respiratory dysfunction with force vital capacity < 70%,
- Difficulties in fine motor skills with D3 MFM scale < 75%
Kiket keres a vizsgálat
- French citizenship, affiliated to the French Social Security,
- 5 to 12 years old,
- DMD diagnosis confirmed by a genetic analysis predicting breaking in the reading frame of the DMD gene with knowledge of the limits of the mutation,
- Follow-up in a French referral or a skills center belonging to Filnemus.
Életkor a regiszterben: 5 év – 12 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Hopital Necker Enfants Malades | Paris | Franciaország | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.