NCT07127978Toboroz
A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
A Prospective, Observational Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 2.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, tolerability, and functional outcomes of patients with DMD newly initiating oral givinostat or having started therapy within 6 months as part of routine clinical care in the US. The study has a planned maximum duration of 5 years for the first enrolled patients, including a 24-month enrollment period and a minimum of 2 years of follow-up.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 300 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. jún. 10.
- Kezdés
- 2025. okt. 23.
- Elsődleges befejezés
- 2030. jún. 30.
- Fő szponzor
- ITF Therapeutics LLC
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT07127978
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 300
- 2025. okt. 23. és az elsődleges befejezés (2030. jún. 30.) között
- 9 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Patient previously received givinostat (commercial or investigational product) and permanently discontinued treatment or patient started commercial givinostat for > 6 months before signing of informed consent.
Kiket keres a vizsgálat
- Patients of any gender at least 6 years of age, diagnosed with DMD (according to genetic test) and have received a prescription for oral givinostat in accordance with the USPI.
- Patient has provided informed consent (and assent when applicable) for participation in the study.
- Patient's index date (first date of givinostat treatment) is no more than 6 months prior to signing of informed consent.
- Patient has the required data available (DMD diagnosis, givinostat administration [dose and schedule], laboratory results [hematology and triglycerides]) for addressing the study objectives for the period between index date and study entry (for patients enrolled after the index date).
Életkor a regiszterben: 6 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (9)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Boston Children's Hospital | Boston | Egyesült Államok | Toboroz |
| Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago | Chicago | Egyesült Államok | Toboroz |
| Duke University / Lenox Baker Children's Hospital | Durham | Egyesült Államok | Toboroz |
| Arkansas Children's Research Institute | Little Rock | Egyesült Államok | Toboroz |
| Columbia University Medical Center | New York | Egyesült Államok | Toboroz |
| Oregon Health and Science University | Portland | Egyesült Államok | Toboroz |
| Seattle Children's Hospital | Seattle | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's National Hospital | Washington D.C. | Egyesült Államok | Toboroz |
| University of Massachusetts Chan Medical School | Worcester | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.