NCT07154745Toboroz3. fázis
A Study to Evaluate How Pozelimab + Cemdisiran Combination Therapy Works in Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Whose Current Treatment is Not Working Efficiently
A Single Arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria With Inadequate Control of Intravascular Hemolysis on Currently Available C5 Inhibitor Therapy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 5.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This study is researching a treatment combination with two experimental drugs called pozelimab and cemdisiran referred to as "study drugs". Researchers are looking for a better way to treat Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH). The aim of the study is to see how well the pozelimab and cemdisiran combination works to lower hemolysis in participants whose PNH has been not well controlled even after taking other complement component 5 (C5) inhibitors, eculizumab/eculizumab biosimilar, ravulizumab or crovalimab. The study is looking at several other research questions, including: * What side effects may happen from taking the study drugs? * How much of the study drugs are in the blood at different times? * Whether the body makes antibodies against the study drug (which could make the study drugs not work as well or could lead to side effects)
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 35 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. aug. 13.
- Kezdés
- 2026. jún. 11.
- Elsődleges befejezés
- 2030. jan. 18.
- Fő szponzor
- Regeneron Pharmaceuticals
- NCT-szám
- NCT07154745
- EU CT-szám
- 2024-519709-37-00
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Tervezett résztvevők: 35
- 2026. jún. 11. és az elsődleges befejezés (2030. jan. 18.) között
- 20 helyszín, 7 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Receipt of an organ transplant, history of bone marrow transplantation or other hematologic transplants
- Any active or ongoing infection within 2 weeks of screening or during the screening period or any recent infection as described in the protocol
Egyéb
- Body weight <40 kilograms at screening visit
- Patients with a known or suspected C5 mutation that is refractory to their current C5i treatment as described in the protocol
- Known hereditary complement deficiency
- Note: Other protocol-defined Inclusion/ Exclusion Criteria apply
Kiket keres a vizsgálat
- Diagnosis of PNH confirmed by a history of high-sensitivity flow cytometry from prior testing
- Currently treated with marketed eculizumab, ravulizumab, or crovalimab at the labeled dose for at least 6 months
- LDH persistently > 1.5 × Upper Limit of Normal (ULN) in the previous 6 months that the Principal Investigator (PI) attributes is due to intravascular hemolysis
- At least 2 screening LDH values from different visits as described in the protocol
- Willing and able to comply with clinic/remote visits and study-related procedures, including completion of the full series of meningococcal vaccinations required per protocol and agreement to continue to remain up to date with these vaccinations during the study
Életkor a regiszterben: 18 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (20)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Hospital das Clinicas da FMRP USP | Ribeirão Preto | Brazília | Toboroz |
| Faculdade de Medicina do ABC | Santo André | Brazília | Toboroz |
| Hospital Santa Marcelina | São Paulo | Brazília | Toboroz |
| CISSS-CA | Lévis | Kanada | Toboroz |
| Institut Catala d'Oncologia | Barcelona | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario Basurto | Bilbao | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital San Pedro De Alcántara | Cáceres | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital General JM Morales Meseguer | Murcia | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario De Salamanca | Salamanca | Spanyolország | Toboroz |
| AOU Careggi | Florence | Olaszország | Toboroz |
| Universita Cattolica del Sacro Cuore - Policlinico Universitario A. Gemelli | Rome | Olaszország | Toboroz |
| SC Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino | Torino | Olaszország | Toboroz |
| Seoul St. Mary's Hospital, The Catholic University of Korea | Seoul | Dél-Korea | Toboroz |
| Severance hospital | Seoul | Dél-Korea | Toboroz |
| Seoul National University Hospital | Seoul | Dél-Korea | Toboroz |
| Samsung Medical Center | Seoul | Dél-Korea | Toboroz |
| Ewha Womans University Mokdong Hospital | Seoul | Dél-Korea | Toboroz |
| In- Vivo Sp. z o. o. | Bydgoszcz | Lengyelország | Toboroz |
| Istanbul University, Istanbul Faculty of Medicine | Istanbul | Törökország | Toboroz |
| Ege University | Izmir | Törökország | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.