NCT07157345Toboroz1. fázis
Testing if PDR-001 Can Safely and Effectively Remove Harmful Brain Protein in Parkinson's Disease
A Study on the Safety, Tolerability, and Efficacy of PDR-001 Injection for Bilateral Stereotactic Subthalamic Nucleus (STN) Clearance of α-synuclein
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. szept. 5. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Parkinson's disease (PD) poses a severe threat to human health, and its incidence is rising year by year. Current therapeutic options are limited by significant shortcomings. Pathological aggregation of α-synuclein and the consequent death of dopaminergic neurons are the primary drivers of PD pathogenesis. While siRNA-mediated knockdown of α-synuclein can offer some protection to dopaminergic neurons, its clinical utility is hampered by low cellular uptake, off-target effects, and transient activity. These drawbacks underscore the urgent need for novel strategies that can efficiently and specifically degrade α-synuclein to delay or even halt PD progression. Our prior work identified tat-βsyn-deg (PDR-001), a three-segment peptide that selectively targets α-synuclein. When packaged into AAV9 capsids and delivered via bilateral stereotaxic injection into the subthalamic nucleus, this peptide effectively reduces α-synuclein within the target region. Pre-clinical studies in both human-α-synuclein-expressing mice and non-human primate models of PD have demonstrated robust α-synuclein clearance and marked improvements in motor deficits (see Research Foundation). The present project will advance PDR-001 into first-in-human studies to evaluate safety and explore preliminary efficacy. Unlike conventional symptomatic therapies, this approach targets the root cause of PD, setting the stage for disease-modifying treatment. Successful translation would establish a new therapeutic paradigm capable of slowing or preventing PD progression.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 12 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. aug. 5.
- Kezdés
- 2025. okt. 20.
- Elsődleges befejezés
- 2029. jan. 31.
- Fő szponzor
- Ruijin Hospital
- Betegségek
- Parkinson-kór
- NCT-szám
- NCT07157345
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 12
- 2025. okt. 20. és az elsődleges befejezés (2029. jan. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Contra-indications to surgery, or any prior intracranial procedure such as deep-brain stimulation, pallidotomy, or other extrapyramidal surgery, or any other neurosurgical intervention deemed by the investigator to interfere with study participation.
- Previous neuroimaging revealing structural brain abnormalities, cerebral vascular malformations, intracranial tumors, risk of intracranial hemorrhage, traumatic brain injury, or other significant findings.
- Currently receiving antiviral therapy for hepatitis B or C.
Más betegség
- Atypical or secondary parkinsonian syndromes (e.g., Parkinson-plus syndromes, hereditary parkinsonism, drug-induced parkinsonism, etc.).
- Coagulation disorders or current use of anticoagulants.
- Positive screening for infectious diseases:
- Hepatitis B surface antigen (HBsAg) or Hepatitis B virus DNA (HBV-DNA) positive;
- Hepatitis C virus RNA (HCV-RNA) positive;
- Human immunodeficiency virus (HIV) positive;
- Positive syphilis serology.
Laborértékek
- Abnormal hepatic or renal function: aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) > 1.5 × upper limit of normal (ULN), or serum creatinine (Cr) > 1.5 × ULN.
Egyéb
- Mini-Mental State Examination (MMSE) score < 24.
- Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9) score ≥ 16.
Kiket keres a vizsgálat
- To be eligible for inclusion in this clinical study, all of the following criteria must be met:
- Clinically confirmed diagnosis of primary PD (in accordance with the 2016 Chinese Diagnostic Criteria for Parkinson's Disease or the 2015 MDS Clinical Diagnostic Criteria for primary PD);
- Age 40-65 years (inclusive) at screening, either sex;
- Disease duration ≤ 5 years;
- Hoehn \& Yahr stage ≤ 2 in the "off" state.
Életkor a regiszterben: 40 év – 65 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Ruijin hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Shanghai | Kína | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.