NCT07160634Toboroz3. fázis
A Study of SGT-003 Gene Therapy in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy (IMPACT DUCHENNE)
A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy of a Single Intravenous Dose of SGT-003 in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 28.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary objective of evaluating the efficacy of a single IV infusion of SGT-003 in pediatric ambulant male participants with DMD. The secondary objectives include the evaluation of additional efficacy and safety outcomes. The study will be divided into 2 parts. Participants will be randomized 1:1 to either SGT-003 in Part 1 followed by placebo in Part 2 or to placebo in Part 1 followed by SGT-003 in Part 2. Participants will continue to be monitored in long term follow up (LTFU) for at least 5 years from their SGT-003 dosing date.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 80 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. aug. 29.
- Kezdés
- 2025. okt. 22.
- Elsődleges befejezés
- 2029. jan.
- Fő szponzor
- Solid Biosciences Inc.
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT07160634
- EU CT-szám
- 2025-522949-22-00
- EudraCT-szám
- 2025-522949-22
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Tervezett résztvevők: 80
- 2025. okt. 22. és az elsődleges befejezés (2029. jan.) között
- 20 helyszín, 9 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Current or prior treatment with an approved or investigational gene transfer drug or gene editing therapy.
- Exposure to vamorolone, givinostat, approved or investigational dystrophin- or disease-modifying drugs (such as eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen, and ataluren), or another investigational drug for any indication within 6 months or 5 half-lives, whichever is longer, prior to enrollment.
Egyéb
- Established clinical diagnosis of DMD that is associated with any deletion variant or variant predicted not to express exons 1 to 11, exons 42 to 45, or exons 57 to 69, inclusive of the DMD gene as documented by a genetic report.
- Other Inclusion/Exclusion criteria to be applied as per protocol.
Kiket keres a vizsgálat
- Participant is ambulatory.
- Established clinical diagnosis of DMD and documented DMD gene mutation predictive of DMD phenotype.
- Negative for antibodies against adeno-associated virus serotype 9 (AAV9).
- On a stable daily oral regimen of at least 0.5 mg/kg/day prednisone or 0.75 milligrams per kilogram per day (mg/kg/day) deflazacort for at least 6 months prior to entering the study, allowing for weight-based dose modifications in accordance with clinical practice.
- Meet 10-meter walk/run time criteria.
- Meet time to rise from supine criteria.
- Participant has bodyweight ≤50 kg.
Életkor a regiszterben: 7 év – 11 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (20)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| The Children's Hospital of Westmead | Sydney | Ausztrália | Toboroz |
| Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola | Brussels | Belgium | Toborzás még nem indult |
| UZ Leuven | Leuven | Belgium | Toborzás még nem indult |
| Alberta Children's Hospital | Calgary | Kanada | Toboroz |
| The Hospital for Sick Children (SickKids) | Toronto | Kanada | Toboroz |
| BC Children ' s Hospital | Vancouver | Kanada | Toboroz |
| Universitaetsklinikum Essen (AoR) | Essen | Németország | Visszavonva |
| Medical Center- University of Freiburg | Freiburg im Breisgau | Németország | Visszavonva |
| LMU Klinikum Muenchen AöR | Munich | Németország | Visszavonva |
| Hospital Universitari Vall d'Hebron | Barcelona | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Sant Joan De Deu Barcelona | Esplugues de Llobregat | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario Y Politecnico La Fe | Valencia | Spanyolország | Toboroz |
| Assistance Publique Hopitaux de Paris | Paris | Franciaország | Toborzás még nem indult |
| Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg | Strasbourg Cedex 2 | Franciaország | Toborzás még nem indult |
| Centro Clinico Nemo | Milan | Olaszország | Toborzás még nem indult |
| Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS | Rome | Olaszország | Toborzás még nem indult |
| Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) | Leiden | Hollandia | Toboroz |
| Neurology Rare Disease Center | Flower Mound | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Arkansas Children's Hospital | Little Rock | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
| Children's Hospital of The King's Daughters | Norfolk | Egyesült Államok | Toborzás még nem indult |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.