NCT07290062Toboroz1. fázis
A Study to Investigate the Safety and Pharmacodynamics of a Single Intrathecal Injection (IT) of INS1202 in Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
A Phase 1, Multicenter, Open-label, Dose-Finding Study to Investigate the Safety and Pharmacodynamics of a Single Intrathecal Injection of INS1202 in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 23.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The primary objective of this dose-finding study is to evaluate the safety, tolerability and pharmacodynamics of single dose of INS1202 via IT administration in participants ≥ 18 to <80 years of age with ALS who carry superoxide dismutase type 1 (SOD1) mutations or harbor no known ALS-related genetic mutation.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 23 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. dec. 4.
- Kezdés
- 2026. jan. 9.
- Elsődleges befejezés
- 2030. márc. 31.
- Fő szponzor
- Insmed Gene Therapy LLC
- Betegségek
- Amiotrófiás laterálszklerózis (ALS)
- NCT-szám
- NCT07290062
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 23
- 2026. jan. 9. és az elsődleges befejezés (2030. márc. 31.) között
- 7 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Previous treatment for ALS with cellular or gene therapies.
Más betegség
- Any investigational medication or treatment (for ALS or other condition).
- Note: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.
Kiket keres a vizsgálat
- Participant with body mass index (BMI) ≥18 kilograms per square meter (kg/m\^2).
- Participant with symptomatic ALS as diagnosed by Gold Coast diagnostic criteria.
- Sporadic ALS cohorts: Negative testing for known monogenic mutations associated with familial ALS.
- SOD1-ALS (Cohorts 2 and 3 only): Confirmed pathogenic SOD1 mutation, with negative testing for other genetic mutations associated with familial ALS.
- Any polymorphism or mutation in the coding region will require additional review by the Sponsor to determine compatibility with the study intervention.
- Baseline ALSFRS-R ≥ 24.
- ALS disease duration ≤ 42 months.
Életkor a regiszterben: 18 év – 79 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (7)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| USA003 | Baltimore | Egyesült Államok | Toboroz |
| USA001 | Columbia | Egyesült Államok | Toboroz |
| USA007 | Columbus | Egyesült Államok | Toboroz |
| USA004 | La Jolla | Egyesült Államok | Toboroz |
| USA002 | Palo Alto | Egyesült Államok | Toboroz |
| USA006 | Philadelphia | Egyesült Államok | Toboroz |
| USA009 | Worcester | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.