NCT07292259Befejeződött2. fázis
Combination of Thalidomide and Hydroxyuria in Transfusion Dependent Thalasemmia
The Efficacy of Combined Thalidomide and Hydroxyurea Therapy in Transfusion Dependent β-thalassemia (TDBT), Phase II Trial
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. máj. 5.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Beta thalassemia Major (BTM) is the most common hemoglobinopathy caused by mutations in the beta-globin gene . Worldwide, approximately 80 million people carry thalassemia gene mutation. Around 23,000 babies are affected by BTM each year, of which around 90% belong to low- or middle-income nations. In Pakistan, the carrier prevalence of thalassemia is 5-7% resulting in a significant population of approximately 10 million carriers in the general population. There are 50,000 thalassemia patients registered in treatment facilities around the country, one of the highest global prevalence rates for transfusion dependent BTM. The average life expectancy of BTM patients in Pakistan is around 10 years of age, while life expectancy in developed countries is around 50 to 60 years. This difference is due to poor transfusion support, transfusion-transmitted infections (TTIs) and inadequate iron chelation leading to hepatotoxicity and cardiac failure. The standard of care for BTM remains bone marrow transplantation or lifelong blood transfusions followed by iron chelation therapies. While standard care involves, challenges such as limited resources, lack of access to transplant services, and transfusion-related complications persist, particularly in low-and-middle-income countries.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 100 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2025. nov. 13.
- Kezdés
- 2024. jan. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2025. dec. 30.
- Fő szponzor
- Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group
- Betegségek
- Thalassaemia
- NCT-szám
- NCT07292259
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Bevont résztvevők: 100
- 2024. jan. 1. és az elsődleges befejezés (2025. dec. 30.) között
- 7 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Patients having cardiac, hepatic, pulmonary, renal or neurological dysfunction or history of thrombosis.
Életkor
- Age less than two years.
Egyéb
- Both male and female participants of childbearing potential will be excluded due to the teratogenicity of thalidomide.
Kiket keres a vizsgálat
- Patients suffering from Transfusion Dependent β-thalassemia (TDBT) more than two years of age of either sex will be included in the study.
Életkor a regiszterben: 2 év – 12 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (7)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Armed Forces Bone Marrow Transplant Center | Islamabad | Pakisztán | Ismeretlen állapot |
| AFBMTC (Clinical Trial and Research Cell) | Rawalpindi | Pakisztán | Ismeretlen állapot |
| AFBMTC (CT&RC), Medical Complex | Rawalpindi | Pakisztán | Ismeretlen állapot |
| AFBMTC, CMH Medical Complex | Rawalpindi | Pakisztán | Ismeretlen állapot |
| AFBMTC (CT&RC), CMH Medical Complex | Rawalpindi | Pakisztán | Ismeretlen állapot |
| Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan | Rawalpindi | Pakisztán | Ismeretlen állapot |
| Armed Forces Bone Marrow Transplant Center | Rawalpindi | Pakisztán | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.