NCT07399704Fut, nem toboroz2. fázis
A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With GM2 Gangliosidosis or Niemann-Pick Type C Disease
Open-label Study to Evaluate the Long-term Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Efficacy of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With GM2 Gangliosidosis or Niemann-Pick Type C Disease, With or Without Previous Administration of Miglustat
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 21.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This open-label study aims to gather long-term safety, tolerability, PK, biomarker, and clinical efficacy data relating to daily administration of Nizubaglustat in participants previously enrolled in the Phase 2 RAINBOW study (Cohort 1). In addition, the study aims to assess safety, clinical, and biochemical impact of transitioning NPC disease patients to Nizubaglustat after prior treatment with stable, full-dose Miglustat (Cohort 2).
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 21 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. dec. 17.
- Kezdés
- 2026. febr. 4.
- Elsődleges befejezés
- 2027. jún. 30.
- Fő szponzor
- Azafaros B.V.
- NCT-szám
- NCT07399704
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Tervezett résztvevők: 21
- 2026. febr. 4. és az elsődleges befejezés (2027. jún. 30.) között
- 3 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Any medical event/condition that prevents participation in the study based on the judgment of the Principal Investigator.
Laborértékek
- A positive serum pregnancy test (only tested for women of childbearing potential).
Egyéb
- Female planning to breastfeed during the study.
- Participation in another interventional or non-interventional study or early access program.
Kiket keres a vizsgálat
- Cohort 1 (NPC and GM2 patients):
- Have been randomized into Phase 2 Study AZA-001-5A2-01.
- OR
- Cohort 2 (NPC patients):
- Be male or female aged ≥12 years
- Have a genetically-confirmed diagnosis of NPC disease
- Have received full-dose Miglustat treatment for at least 12 months and experienced disease stabilization or worsening with treatment over the 2 previous clinic visits. Patients experiencing clinical improvement with Miglustat over the preceding 3 months should not be considered for this study.
- Wish to change treatment to Nizubaglustat for their NPC disease.
- Participants from Phase 2 Study AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) who transitioned to Miglustat may be eligible for Cohort 2 if they meet all other criteria.
- Participation is supported and deemed beneficial by the Principal Investigator. Be willing and able to be evaluated for all protocol assessments. The participant, parent, and/or legal guardian can read, understand, and sign the informed consent form. Where appropriate, assent will also be sought for participants who have not reached the age of majority.
Életkor a regiszterben: 12 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (3)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Associação Hospitalar de Prot à Infância Dr. Raul Carneiro | Água Verde | Brazília | Ismeretlen állapot |
| Hospital de Clinicas de Porto Alegre | Porto Alegre | Brazília | Ismeretlen állapot |
| Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira | Rio de Janeiro | Brazília | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.