Study of an Innovative Therapy Using CAR-T Cells Targeting IL-1RAP in Patients With High-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

The surface protein IL-1RAP, expressed by leukemic blast cells, represents a target of interest for patients with acute myeloid leukemia (AML). Its restricted and specific expression on leukemic cells makes it a promising target for chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T cell) immunotherapy. High-risk myelodysplastic syndromes (MDS) correspond to a pre-leukemic condition characterized by an accumulation of bone marrow blasts. Unfortunately, very few effective treatments are currently available, apart from allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, which can only be performed in a limited number of patients. It has been demonstrated that high-risk MDS blasts express IL-1RAP. The project will aim to: * Confirm IL-1RAP expression on primary MDS blast cells. * Measure circulating soluble IL-1RAP in plasma samples from MDS patients. * Investigate the interaction with the microenvironment in relation to IL-1RAP cellular expression. * Evaluate the effect of first-line standard treatment for MDS on IL-1RAP surface expression. * Assess the in vitro efficacy of an IL-1RAP-targeted CAR-T cell on MDS leukemic stem cells. * Assess the in vivo efficacy of an IL-1RAP-targeted CAR-T cell in a humanized murine model of MDS. To successfully conduct this project, it is essential to collect blood and bone marrow samples from high-risk MDS patients This project will require the collection of bone marrow and blood samples from patients with MDS, either newly diagnosed or currently undergoing treatment.

Mit vállalsz

• Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó
• Tervezett résztvevők: 120
• 2026. máj. és az elsődleges befejezés (2030. jan.) között
• Nincs megadott helyszín, ország nélkül
• Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat

Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeket keres, újonnan diagnosztizáltakat vagy már kezelés alattiakat. Kutatási célra vér- és csontvelőmintát gyűjtenek.

Nem

Nemtől függetlenül részt vehet.

A betegség stádiuma

Myelodysplasiás szindróma (MDS). A leírás az alacsony és a magas kockázatú MDS-t is említi (IPSS-M). A csontvelői blasztok aránya 5% és 19% között van, és/vagy rossz prognózisra utaló génváltozás vagy kromoszóma-eltérés van.

Korábbi kezelés

Lehet újonnan diagnosztizált, vagy a betegség kiújult, esetleg nem reagált a hipometilálószerekre vagy az allogén vérképzősejt-átültetésre.

Biomarker vagy leletérték

Rossz prognózisra utaló citogenetikai eltérés vagy génmutáció is elég lehet a blasztarány helyett.

A részvétel fő kizáró okai

• Nincs MDS-diagnózis, vagy akut myeloid leukémiát diagnosztizáltak
• Kezelést igénylő aktív szolid daganat vagy más aktív vérképzőszervi daganat
• Nem végezhető csontvelő-aspiráció
• A francia közegészségügyi törvénykönyv L1121-6 – L1121-8. cikkében említett személyek

Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Kiket keres a vizsgálat

Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov