NCT07473843Toboroz3. fázis
Study of Zodasiran in Adolescent Participants With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
Phase 3 Single-Arm Open-Label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Zodasiran in Adolescent Participants (Age 12 to <18 Years) With Homozygous Familial Hypercholesterolemia (SPRUCE)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 26.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This study will evaluate the efficacy and safety of zodasiran subcutaneous (sc) injection in participants 12 to <18 years of age with genetically or clinically diagnosed homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) and low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) ≥116 milligrams per deciliter (mg/dL) on maximally tolerated lipid-lowering therapy.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 10 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. márc. 11.
- Kezdés
- 2026. okt.
- Elsődleges befejezés
- 2028. júl.
- Fő szponzor
- Arrowhead Pharmaceuticals
- Betegségek
- Familiáris hiperkoleszterinémia
- NCT-szám
- NCT07473843
- EU CT-szám
- 2025-523662-24-00
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Tervezett résztvevők: 10
- 2026. okt. és az elsődleges befejezés (2028. júl.) között
- 6 helyszín, 6 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Use of a hepatocyte-targeted siRNA within 365 days before Day 1 (except inclisiran, which is permitted; administration of inclisiran and study drug must be separated by at least 4 weeks)
- Use of an antisense oligonucleotide molecule within 3 months before Day 1
- Use of evinacumab within 3 months before Day 1
Más betegség
- Use of systemic corticosteroids (unless used as replacement therapy for pituitary/adrenal disease with a stable regimen)
- NOTE: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol
Kiket keres a vizsgálat
- Adolescents 12 to <18 years of age who are nonpregnant, nonlactating, and do not plan to become pregnant during the study
- Body weight ≥35 kilograms (kg) at screening
- HoFH based on a supportive genetic test (from a source-verifiable medical record or based on screening genotype) or clinical diagnosis
- Screening LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
- Screening hemoglobin A1c (HbA1c) ≤9.5%
- Total bilirubin <2×upper limit of normal (ULN), unless in previously confirmed cases of Gilbert's syndrome
- Alanine aminotransferase or aspartate aminotransferase <3×ULN
Életkor a regiszterben: 12 év – 17 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (6)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Region Midtjylland | Viborg | Dánia | Toboroz |
| Amsterdam UMC Research B.V. | Amsterdam | Hollandia | Toborzás még nem indult |
| Oslo Universitetssykehus HF | Oslo | Norvégia | Toborzás még nem indult |
| Medical Network Sp z o o | Warsaw | Lengyelország | Toboroz |
| Karolinska University Hospital | Solna | Svédország | Toborzás még nem indult |
| - | St Louis | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.