NCT07548411Fut, nem toboroz1/2. fázis
To Evaluate the Safety and Efficacy of GS1191-0445 Injection in the Treatment of Severe Hemophilia A
A Single-arm, Open-label Study Evaluating the Safety and Efficacy of a Single Dose of GS1191-0445 Injection in Chinese Subjects With Severe Hemophilia A
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. máj. 6.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This study is a single-arm, open-label study evaluating the safety and efficacy of GS1191-0445 injection as a single dose in Chinese subjects with severe hemophilia A. GS1191-0445 is an adeno-associated virus 8 (AAV8)-delivered gene therapy designed to express B-domain deleted human factor VIII (FVIII) under the regulation of a human liver-specific promoter. Following a single intravenous administration, AAV8 gene expression cassette, which transfects hepatocytes and facilitates the specific expression and secretion of FVIII into the blood.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 7 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2026. jan. 26.
- Kezdés
- 2023. júl. 10.
- Elsődleges befejezés
- 2024. dec. 31.
- Fő szponzor
- Gritgen Therapeutics Co., Ltd.
- Betegségek
- Hemofília
- NCT-szám
- NCT07548411
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 7
- 2023. júl. 10. és az elsődleges befejezés (2024. dec. 31.) között
- 2 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- The subject has acute or chronic hepatitis B virus (HBV) infection or chronic hepatitis C virus (HCV) infection; Or are receiving antiviral treatment for hepatitis B and C;
Más betegség
- The subject has any hemorrhagic disorder not related to hemophilia A,
- Active systemic immune disease.
Laborértékek
- Abnormal laboratory examination of subjects during screening
Egyéb
- Abnormal liver function test results of subjects during screening.
Kiket keres a vizsgálat
- Understand the purpose and risks of the study and provide informed consent in accordance with national and local privacy laws:
- Subject must be male, aged ≥18 years old at the time of signing informed consent:
- Participants with confirmed severe hemophilia A in their pre-admission history and based on clinical laboratory examination;
- Subjects had used FVIII products for at least 150 exposure days (ED) before enrollment;
- Subject has received continuous prophylactic treatment with exogenous FVIII for one year prior to enrollment or has been treated with exogenous FVIII on demand;
- Subject has no history of hypersensitivity or allergic reactions related to the administration of FVIII agents;
- Subject has no history of FVIII inhibitors.
- Subjects agree to use a reliable barrier contraceptive method from the date of signing the informed consent
- Subject is willing and able to follow planned visits, treatment plans, and other study procedures.
Életkor a regiszterben: 18 év – 65 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (2)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Tianjin | Kína | Ismeretlen állapot |
| Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Wuhan | Kína | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.