NCT07618585Fut, nem toboroz1. fázis
Safety and Efficacy of Intrathecal NTF001 Injection in ALS
A Study of the Safety and Efficacy of Intrathecal NTF001 Injection in the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 1.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a single-arm, open-label, early-phase clinical study designed to evaluate the safety, tolerability, and preliminary efficacy of intrathecal NTF001 injection, an AAV-mediated human neuron-derived neurotrophic factor gene therapy, in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS). 12 patients with ALS will be enrolled. Each participant will receive a single intrathecal administration of NTF001 and will be followed for 52 weeks after treatment. The primary outcome measures include treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs). Secondary outcome measures include changes in the ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), quality-of-life assessments, and neurological function. This study aims to provide preliminary clinical evidence regarding the safety and potential efficacy of intrathecal NTF001 injection in patients with ALS.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 12 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. máj. 25.
- Kezdés
- 2026. ápr. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2028. márc. 31.
- Fő szponzor
- Ruijin Hospital
- Betegségek
- Amiotrófiás laterálszklerózis (ALS)
- NCT-szám
- NCT07618585
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 12
- 2026. ápr. 1. és az elsődleges befejezés (2028. márc. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Currently receiving antiviral treatment for hepatitis B or hepatitis C.
- Currently participating in another clinical trial, or participation in another clinical trial within 3 months before screening.
- Previous receipt of gene therapy before screening.
- Receipt of stem cell therapy within 6 months before screening.
- Use of other investigational drugs within 4 weeks before screening or within 5 half-lives of the investigational drug, whichever is longer, or use of any medication that, in the opinion of the investigator, may affect this study.
- Receipt of a live vaccine within 2 months before screening, or any vaccination within 30 days before screening.
Más betegség
- Positive infectious disease screening, including positive HBsAg or HBV-DNA, positive HCV-RNA, positive HIV test, or positive syphilis serology.
- Current or previous history of malignant tumor.
- History of severe allergic reactions, allergy to contrast agents, or inability to undergo surgical anesthesia.
- History of alcohol dependence or drug addiction, and inability to stop alcohol consumption as instructed during the study.
- Patients allergic to the investigational intervention.
- Patients with obvious signs of dementia.
- Patients with other psychiatric disorders that may affect disease assessment.
Laborértékek
- Abnormal liver or renal function, defined as AST or ALT \> 1.5 × upper limit of normal (ULN), or serum creatinine (Cr) \> 1.5 × ULN.
- Unstable or severe systemic diseases, including active tuberculosis, cardiovascular, respiratory, gastrointestinal, urinary, psychiatric or neurological disorders, such as epilepsy, hematological disorders, immune system diseases, or abnormal laboratory findings that, in the opinion of the investigator, make the participant unsuitable for this study.
Egyéb
- Mini-Mental State Examination (MMSE) score \< 24.
- Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9) score ≥ 16.
- Abnormal coagulation function or current use of anticoagulants.
- Female participants who are pregnant or breastfeeding.
- Participants considered unsuitable for enrollment by the investigator.
- Patients requiring ventilator-assisted ventilation.
- Severely obese patients, defined as BMI \> 35 kg/m².
Kiket keres a vizsgálat
- Voluntarily participate in this study and sign the informed consent form.
- Agree to comply with study procedures and cooperate with all study-related assessments throughout the study.
- Male or female patients aged 18 to 65 years.
- Meet the diagnostic and exclusion criteria for amyotrophic lateral sclerosis according to the Chinese Expert Consensus on the Diagnosis and Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis 2022 issued by the Neurology Branch of the Chinese Medical Association.
- Have a history of amyotrophic lateral sclerosis of no more than 5 years.
Életkor a regiszterben: 18 év – 65 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Shanghai | Kína | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.