NCT07632768Befejeződött4. fázis
Safety of Stopping Pancreatic Enzyme Replacement Therapy in Children With Improved Pancreatic Function After Highly Effective Modulator Therapy
The Return of the Pancreas: Evaluating Impact of CFTR Modulators on Pancreatic Function
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 2.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The goal of this clinical trial is to evaluate the safety of stopping pancreatic enzyme replacement therapy (PERT) in children with cystic fibrosis (CF) receiving CFTR modulator therapy (CFTRm) who have regained pancreatic sufficiency. The main questions it aims to answer are: 1. Does discontinuation of PERT affect gastrointestinal symptoms, nutritional status, pancreatic function, or body composition over 6 months? 2. Does stopping PERT increase gastrointestinal symptoms or affect nutritional status, pancreatic function, or body composition compared with continuing PERT? Researchers will evaluate changes in growth, gastrointestinal symptoms, vitamin levels, pancreatic function, and body composition following PERT discontinuation. Participants will: * Complete study visits and assessments over 6 months * Continue or discontinue PERT based on study assignment * Undergo anthropometric measurements * Complete questionnaires about gastrointestinal symptoms * Provide blood samples to assess vitamin levels and coagulation markers * Provide stool samples to measure fecal elastase-1 (FE-1) and evaluate pancreatic function
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 4. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 17 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2026. máj. 26.
- Kezdés
- 2024. dec. 3.
- Elsődleges befejezés
- 2026. jan. 21.
- Fő szponzor
- Indiana University
- Betegségek
- Cisztás fibrózis
- NCT-szám
- NCT07632768
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 4. fázis
- Bevont résztvevők: 17
- 2024. dec. 3. és az elsődleges befejezés (2026. jan. 21.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- CF-related diabetes requiring current insulin use
- Advanced CF liver disease as defined by nodular liver, advanced fibrosis (F4), multi-lobular cirrhosis with or without portal hypertension, non-cirrhotic portal hypertension
- Short gut syndrome as defined by need for surgical bowel resection and subsequent need for parenteral nutrition for > 60 days or bowel length less than 25%
Életkor
- Moderate to severe malnutrition, defined as a BMI-for-age z score ≤ -2 for participants aged ≥2 years or a weight-for-length z score ≤ -2 for participants aged <2 years
Kiket keres a vizsgálat
- Diagnosis of cystic fibrosis.
- History of pancreatic insufficiency, documented by a prior fecal elastase-1 (FE-1) concentration <200 µg/g stool.
- Current pancreatic sufficiency at study entry, defined as fecal elastase-1 (FE-1) concentration ≥200 µg/g stool after treatment with a CFTR modulator.
- Age ≤18 years.
- Current use of a CFTR modulator, including ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, or vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor.
Életkor a regiszterben: 0 év – 18 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Riley Hospital for Children | Indianapolis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.