NCT07635030Csak meghívásos
GABA and GSH in FRDA
Magnetic Resonance Spectroscopy (MRS) Estimates of Glutathione (GSH) and GABA as Biomarkers of Pathophysiology in FRDA
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 9.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The goal of this study is to obtain gamma-aminobutyric acid (GABA) and glutathione (GSH) assessment derived from magnetic resonance spectroscopy (MRS), to be used as a potential biomarker in patients with Friedreich Ataxia (FRDA) prior to (Aim 1), and after taking Omaveloxolone (Aim 2). Analysis will consist of: A. Comparison of values in controls with those of FRDA patients (Aim 1) B. Longitudinal comparison of values in FRDA patients repeated after Omaveloxolone administration at 3 time points (minimum of 6 months) (Aim 2) FRDA participants will be asked to complete an MRS scan at 3 timepoints in order to observe GABA and GSH activity.
- Állapot (regiszter)
- Csak meghívásos
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 60 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. jún. 1.
- Kezdés
- 2024. máj. 8.
- Elsődleges befejezés
- 2028. jún.
- Fő szponzor
- Children's Hospital of Philadelphia
- Betegségek
- Friedreich-ataxia
- NCT-szám
- NCT07635030
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 60
- 2024. máj. 8. és az elsődleges befejezés (2028. jún.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- MR contraindications (e.g., pacemaker or other metallic surgical implants)
Más betegség
- Acute or ongoing medical or other conditions that is deemed to interfere with the conduct and assessments of the study
- Other psychiatric or neurologic conditions apart from FRDA that, in the opinion of the Site Investigator, would interfere with the conduct and assessments of the study
Életkor
- Age < 8 years > 16 years
Egyéb
- Presence of metallic dental braces
- Currently pregnant participants
- Confined to wheelchair or bed with total dependency for all activities of daily living. Total disability.
- Unable to understand English instruction
Kiket keres a vizsgálat
- Age ≥ 8 years; <16 years
- Written informed consent provided
- Balletic Guanine-adenine-adenine (GAA) trinucleotide repeat length > 55 in intron 1 of Frataxin (FXN) and/or GAA repeat length > 55 in intron 1 of FXN in one allele and another type of mutation that is inferred to cause loss of function in the second FXN allele as documented in the medical record
- Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS) Functional staging score of ≤ 5\^ and total modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) score of ≤ 65 on enrolment
Életkor a regiszterben: 8 év – 16 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| The Children's Hospital Of Philadelphia | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.