NCT07636811Toboroz2. fázis
A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
Ez a vizsgálat csak Down-szindrómás résztvevőket keres
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 13.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 58 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. jún. 4.
- Kezdés
- 2026. aug. 17.
- Elsődleges befejezés
- 2030. máj. 18.
- Fő szponzor
- Alnylam Pharmaceuticals
- Betegségek
- Alzheimer-kór
- NCT-szám
- NCT07636811
- EU CT-szám
- 2025-523390-42-00
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Tervezett résztvevők: 58
- 2026. aug. 17. és az elsődleges befejezés (2030. máj. 18.) között
- 16 helyszín, 6 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Has recently received an investigational agent
- Has had treatment with amyloid-targeting antibody
Más betegség
- Has a history of DS regression disorder
Laborértékek
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
- Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m\^2 at Screening
Egyéb
- Has severe intellectual disability (ID)
- Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled
- Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Kiket keres a vizsgálat
- Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
- Positive amyloid PET scan
- Cognitively stable in the opinion of the investigator
- Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening
Életkor a regiszterben: 40 év – 55 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (16)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Gesundheit Nord gGmbH Klinikverbund Bremen | Bremen | Németország | Toborzás még nem indult |
| LMU Klinikum Muenchen AöR | Munich | Németország | Toborzás még nem indult |
| Hospital de la Santa Creu i Sant Pau | Barcelona | Spanyolország | Toboroz |
| Gestion Hospitalaria Del Sur S.A. | Dos Hermanas | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Clínico San Carlos | Madrid | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario Regional de Málaga | Málaga | Spanyolország | Toboroz |
| Clínica Universidad de navarra | Pamplona | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario Dr. Peset Aleixandre | Valencia | Spanyolország | Toboroz |
| Tallaght University Hospital | Dublin 24 | Írország | Toborzás még nem indult |
| Ospedale Isola Tiberina - Gemelli Isola | Rome | Olaszország | Toborzás még nem indult |
| Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-medico In Forma A Bbreviata Fon | Rome | Olaszország | Toborzás még nem indult |
| Amsterdam UMC Stichting | Amsterdam | Hollandia | Toborzás még nem indult |
| - | Indianapolis | Egyesült Államok | Toboroz |
| - | Maitland | Egyesült Államok | Toboroz |
| - | Naples | Egyesült Államok | Toboroz |
| - | St Louis | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.