NCT07674758Toboroz
Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Identification of Surrogate Outcome Measures for DMD Drug Trials
Evaluating Cardiac Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 28.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in patients with Duchenne and Becker Muscular dystrophy (DMD/BMD) and Duchenne and Becker muscular dystrophy carriers (MDC); however, the evolution of heart dysfunction is not well-understood. The central objectives of this proposal are to elucidate this evolution of heart dysfunction and identify measures from cardiac MRI images that can predict death or significant heart disease in patients with DMD/BMD/MDC. This study will create a large clinical and cardiac MRI registry of dystrophin associated heart dysfunction, will utilize advanced image analysis techniques, including deep learning neural networks, to comprehensively evaluate every patient, and will create a risk toolkit accessible to clinicians around the world; this proposal has the potential to improve the quality of life in patients with dystrophin associated heart dysfunction by allowing for earlier and more intensive therapy in patients with severe disease and by identifying surrogate outcome measures for use in therapeutic trials.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 1000 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. jún. 24.
- Kezdés
- 2025. jan. 6.
- Elsődleges befejezés
- 2029. febr. 1.
- Fő szponzor
- Vanderbilt University Medical Center
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT07674758
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 1000
- 2025. jan. 6. és az elsődleges befejezés (2029. febr. 1.) között
- 9 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Current investigational therapy that may affect cardiovascular function (would preclude ongoing data collection but prior data would still be used)
Egyéb
- Additional genetic or congenital abnormality that may affect cardiovascular function or progression
Kiket keres a vizsgálat
- Clinical phenotype of Duchenne muscular dystrophy (DMD), Becker muscular dystrophy (BMD), or muscular dystrophy carrier (MDC) confirmed with muscle biopsy or genotype
Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (9)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Lurie Children's | Chicago | Egyesült Államok | Toboroz |
| Nationwide Children's | Columbus | Egyesült Államok | Toboroz |
| Duke Children's Hospital | Durham | Egyesült Államok | Toboroz |
| Riley Children's Hospital | Indianapolis | Egyesült Államok | Toboroz |
| Vanderbilt University Medical Center | Nashville | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's Hospital of Richmond at VCU | Richmond | Egyesült Államok | Toboroz |
| UC Davis | Sacramento | Egyesült Államok | Toboroz |
| Seattle Children's | Seattle | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's National | Washington D.C. | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.