NCT07721025Toboroz2. fázis
Study of LX2006 Gene Therapy in Friedreich Ataxia Cardiomyopathy
A Phase 2, Multicenter, Open-label, Randomized, Controlled Study of LX2006 Gene Therapy in Participants With Friedreich Ataxia Cardiomyopathy (SUNRISE-FA 2)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 2.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of Study LX2006-03, a multicenter, Phase 2, open-label, randomized, controlled study, is to evaluate the efficacy and safety of LX2006 gene therapy in participants with Friedreich ataxia (FA) cardiomyopathy (CM).
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 26 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. jún. 24.
- Kezdés
- 2026. jún. 25.
- Elsődleges befejezés
- 2032. jún.
- Fő szponzor
- Lexeo Therapeutics
- Betegségek
- Friedreich-ataxia, Hipertrófiás kardiomiopátia
- NCT-szám
- NCT07721025
- EU CT-szám
- 2025-524970-40-00
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Tervezett résztvevők: 26
- 2026. jún. 25. és az elsődleges befejezés (2032. jún.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Prior organ transplant
- Previous gene transfer or cell therapy
Más betegség
- Presence of other forms of cardiomyopathy that contribute to heart failure
- Contraindication to cardiac MRI
- Active hematologic or solid organ cancer
- Other inclusion/exclusion criteria to be applied as per protocol.
Laborértékek
- Poorly controlled diabetes (hemoglobin A1c ≥8%)
Egyéb
- Current use of inotrope infusion or presence of a ventricular assist device
Kiket keres a vizsgálat
- Male or female, age at least 6 years at the time of signing the informed consent (and assent, if applicable).
- Diagnosis of FA, based on clinical phenotype and genotype (GAA expansion on the frataxin gene)
- Onset of FA on or before 25 years of age
- Confirmed left ventricular hypertrophy and abnormal left ventricular mass index
- Left ventricular ejection fraction at least 30%
- Anti-AAVrh.10 total antibody titer less than the protocol-specified maximum level
Életkor a regiszterben: 6 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| University of South Florida | Tampa | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.