NCT07743268Csak meghívásos1/2. fázis
Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for Participants With TARDBP ALS
An Open-label Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Due to TARDBP (TDP-43) Genetic Mutation
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 3.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This research project entails delivery of a personalized antisense oligonucleotide (ASO) drug designed for participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP.
- Állapot (regiszter)
- Csak meghívásos
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 6 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. júl. 29.
- Kezdés
- 2026. febr. 19.
- Elsődleges befejezés
- 2028. febr.
- Fő szponzor
- n-Lorem Foundation
- Betegségek
- Amiotrófiás laterálszklerózis (ALS)
- NCT-szám
- NCT07743268
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Tervezett résztvevők: 6
- 2026. febr. 19. és az elsődleges befejezés (2028. febr.) között
- 2 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan ALS-es embereket keres, akiknél a betegséget a TARDBP gén változása okozza. Egy személyre szabott, kísérleti gyógyszert (antiszensz oligonukleotidot) vizsgál.
- Nem
- Bármely nemű személy részt vehet.
- A betegség stádiuma
- A TARDBP gén változása miatt kialakult ALS (amiotrófiás laterálszklerózis); a leírás genetikailag igazolt idegrendszeri betegséget kér.
- Korábbi kezelés
- Nem vehet részt, aki a felvétel előtt 5 felezési időn belül másik vizsgálati gyógyszert kapott.
- Biomarker vagy leletérték
- Genetikailag igazolt, betegséget okozó változás (patogén variáns) a TARDBP génben.
A részvétel fő kizáró okai
- Bármely olyan állapot, amely a vizsgálatvezető orvos szerint megakadályozná a vizsgálati lépések befejezését
- Vizsgálati gyógyszer használata a felvételkor a gyógyszer 5 felezési idejénél rövidebb időn belül
Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment
Más betegség
- Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures
Kiket keres a vizsgálat
- Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participants parent(s) or legally authorized representative(s)
- Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records
- Genetically confirmed neurological disorder
Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (2)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Columbia University Irving Medical Center | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Washington University | St Louis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.