NCT07834450Toborzás még nem indult2. fázis
Efficacy and Safety of Cyclophosphamide in Amyotrophic Lateral Sclerosis
Efficacy and Safety of Cyclophosphamide in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Multicenter, Open-Label, Randomized, Parallel-Controlled Trial With Blinded Endpoint Assessment (CORTEX-ALS)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 22.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The goal of this clinical trial is to learn whether cyclophosphamide (CTX) combined with standard treatment can slow disease progression in adults with amyotrophic lateral sclerosis (ALS). It will also evaluate the safety and tolerability of CTX. The main questions it aims to answer are: 1. Does CTX combined with standard treatment reduce the decline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) scores over 48 weeks compared with standard treatment alone? 2. What medical problems and side effects do participants have while receiving CTX? 3. Are markers of neuroinflammation and immune activity, including TSPO-PET, neurofilament light chain (NfL), upper motor neuron burden, electrophysiological measures, immune cell profiles, and autoantibodies, associated with treatment response? Researchers will compare CTX combined with standard treatment with standard treatment alone to see whether CTX can slow the progression of ALS. Participants will: 1. Be randomly assigned to receive CTX plus standard treatment or standard treatment alone 2. Receive CTX treatment for up to 36 weeks if assigned to the CTX group 3. Visit the study center regularly for clinical assessments, blood tests, lung function tests, electrophysiological tests, and other safety evaluations 4. Complete assessments of physical function, muscle strength, respiratory function, and quality of life 5. Undergo biomarker assessments, including TSPO-PET imaging and NfL testing 6. Be followed for 48 weeks during the main study period and for up to 96 weeks for long-term outcomes and safety
- Állapot (regiszter)
- Toborzás még nem indult
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 60 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. szept. 11.
- Kezdés
- 2026. okt. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2028. okt. 30.
- Fő szponzor
- Huashan Hospital
- Betegségek
- Amiotrófiás laterálszklerózis (ALS)
- NCT-szám
- NCT07834450
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Tervezett résztvevők: 60
- 2026. okt. 1. és az elsődleges befejezés (2028. okt. 30.) között
- Nincs megadott helyszín, ország nélkül
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek ALS-e (amiotrófiás laterálszklerózis) van, a közelmúltban mérhetően romlott az állapotuk, és pozitív a TSPO-PET vizsgálatuk. A standard kezelés mellé adott ciklofoszfamidot vizsgálják.
- Életkor
- 18–75 év
- Nem
- Minden nem csatlakozhat
- A betegség stádiuma
- ALS, a 2020-as felülvizsgált Gold Coast kritériumok szerint diagnosztizálva. A tünetek kezdete óta legfeljebb 2 év telt el. Az ALSFRS-R pontszám 1–4 ponttal csökkent a randomizálás előtti 12 hétben. Légzés: az FVC legalább a várható érték 70%-a.
- Korábbi kezelés
- A rekord nem ír elő korábbi kezelést. Nem csatlakozhat, aki autoimmun betegség miatt szisztémás immunszuppresszív kezelést kap, vagy a szűrés előtti 3 hónapon belül másik beavatkozásos vizsgálatban vett részt.
- Biomarker vagy leletérték
- Pozitív TSPO-PET vizsgálat, amelyet a központi képalkotó laboratórium megerősített.
A részvétel fő kizáró okai
- Más betegség, amely magyarázhatja a tüneteket (ALS-t utánzó állapot)
- Családi ALS, vagy génterápiás kezelésben vagy másik gyógyszervizsgálatban részt vevő genetikai ALS-típus
- Immunszuppresszív kezelést igénylő szisztémás autoimmun betegség
- Aktív fertőzés, vagy nem kontrollált hepatitis B, hepatitis C vagy HIV, illetve aktív tuberkulózis
- Terhesség vagy szoptatás
Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Familial ALS, or a defined genetic ALS subtype such as SOD1-associated ALS currently receiving gene-targeted therapy or participating in another investigational drug trial.
- Severe concomitant neurological, cardiovascular, pulmonary, renal, hematologic, endocrine, or psychiatric disease that, in the investigator's judgment, may interfere with study participation or safety.
- Participation in another interventional clinical trial within 3 months before screening.
Más betegség
- Presence of an ALS mimic or another condition that better explains the clinical presentation, including multifocal motor neuropathy, motor-predominant chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy, cervical spinal cord compression, Kennedy disease, hereditary spastic paraplegia, myasthenia gravis, inclusion body myositis, or metabolic, infectious, or paraneoplastic disorders.
- Systemic autoimmune disease, such as systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis, or Sjögren syndrome, requiring systemic immunosuppressive therapy.
- Active infection, or uncontrolled hepatitis B virus infection, hepatitis C virus infection, human immunodeficiency virus infection, or active tuberculosis identified during screening.
- Suspected or confirmed history of alcohol or drug abuse.
- Known hypersensitivity to cyclophosphamide.
- Any other condition that, in the investigator's judgment, makes the participant unsuitable for the study, including poor adherence or a high likelihood of loss to follow-up.
Laborértékek
- Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) >1.5 times the upper limit of normal, or serum creatinine above the upper limit of normal.
- White blood cell count <3.5 × 10\^9/L, absolute neutrophil count <1.5 × 10\^9/L, platelet count <100 × 10\^9/L, or hemoglobin <90 g/L.
Egyéb
- Motor conduction block or clinically significant sensory nerve conduction abnormalities on nerve conduction studies.
- Pregnancy or breastfeeding, or unwillingness of participants of reproductive potential to use effective contraception.
- Baseline imaging data of inadequate quality for analysis, including severe motion artifacts or incorrect acquisition parameters.
Kiket keres a vizsgálat
- Age 18 to 75 years.
- Diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) according to the 2020 revised Gold Coast diagnostic criteria, confirmed by an ALS specialist at a participating study center.
- A decline of 1 to 4 points in the Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) during the 12-week observation period before randomization.
- Time from symptom onset to randomization ≤2 years.
- Positive TSPO-PET confirmed by the central imaging core laboratory.
- Each ALSFRS-R item score ≥2 at baseline; the dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency items must each have a score of 4.
- Baseline forced vital capacity (FVC) ≥70% of the predicted value.
- Willing and able to comply with study treatment and follow-up procedures and provide written informed consent, including informed consent for off-label use of cyclophosphamide.
Életkor a regiszterben: 18 év – 75 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.