Gaucher-kór

Követés

Hol tart a gyógyítás

A betegekhez legközelebb

Study of Velaglucerase Beta ERT in Children With Gaucher Disease3. fázisú vizsgálat: Velaglucerase betaCANbridge Life Sciences Ltd. (szponzor) · 1 kórház (Kína)3. fázisEredmény várhatóan 2028
A Gaucher Disease Gene Therapy Trial With FLT2013. fázisú vizsgálat: FLT201Hospital Universitari Vall d'Hebron · Barcelona, Spanyolország + még 31 kórház3. fázisEredmény várhatóan 2028
Long-Term Safety and Tolerability of Nizubaglustat in Participants With Rare Lysosomal Disorders2/3. fázisú vizsgálat: AZ-3102Azafaros B.V. (szponzor)2/3. fázisEredmény várhatóan 2030

Válassz a folytatáshoz

Jelentkezz kísérleti kezelésre vagy kutatásba

Azt, hogy ki vehet részt, a vizsgálat csapata dönti el; az orvosod segíthet megkérdezni.

A távolságot a böngésződ számolja. A városod nem jut el hozzánk.

A vizsgálati helyszínek betöltése…

Mind a 35 vizsgálat

Friss hírek

Eredmények, új vizsgálatok és közlemények, a legújabb elöl. Minden tétel a forrására mutat.

Eredmények és új vizsgálatok, a legújabb elöl, közérthetően.

A közérthető összefoglaló készül. Az eredeti cím látható.

Az elmúlt 30 nap új és változott vizsgálatai, fiók és követés nélkül.

RSS-hírcsatorna Naptár-emlékeztető

2026. okt. 30.
Közlemény
Clinical History and Burden of Gaucher Disease Type 3: A Cross-Sectional Multinational Study.
Clinical History and Burden of Gaucher Disease Type 3: A Cross-Sectional Multinational Study.
JIMD reports
PubMed · PMID 42966938
2026. okt. 29.
Közlemény
Velaglucerase alfa for Gaucher disease in Japan: Long-term post-marketing surveillance data from a unique population with high rates of neuronopathic subtypes.
Velaglucerase alfa for Gaucher disease in Japan: Long-term post-marketing surveillance data from a unique population with high rates of neuronopathic subtypes.
Molecular genetics and metabolism reports
PubMed · PMID 42992142
2026. okt. 20.
Esetismertetés
Changes in bone density and metabolism marker levels in type I Gaucher's disease following annual zoledronic acid hydrate administration: A case report.
Changes in bone density and metabolism marker levels in type I Gaucher's disease following annual zoledronic acid hydrate administration: A case report.
Bone reports
PubMed · PMID 42990837
2026. okt. 15.
Esetismertetés
Extended Deletion in the GBA1 Gene, Masked by Apparent p.Asn409Ser Homozygous: Diagnostic Implications and the Need for an Integrated Genetic Approach.
Extended Deletion in the GBA1 Gene, Masked by Apparent p.Asn409Ser Homozygous: Diagnostic Implications and the Need for an Integrated Genetic Approach.
International journal of molecular sciences
PubMed · PMID 42941894
2026. okt. 6.
Közlemény
A multiscale signaling-biophysical framework reveals mechanisms of macrophage-mediated RBC clearance in sickle cell and Gaucher disease.
A multiscale signaling-biophysical framework reveals mechanisms of macrophage-mediated RBC clearance in sickle cell and Gaucher disease.
PNAS nexus
PubMed · PMID 42936285
2026. aug. 8.
Áttekintés
Lysosomal alkalinization: a convergent mechanism in lysosomal storage disorders and classical neurodegenerative diseases.
Lysosomal alkalinization: a convergent mechanism in lysosomal storage disorders and classical neurodegenerative diseases.
Cell communication and signaling : CCS
PubMed · PMID 42983435

Mind a 158 hír

Szervezetek, amelyek segíthetnek

Segélyvonalak, betegszervezetek és támogató szolgálatok neked és a családodnak.

Ország

Város (nem kötelező)

Válaszd ki az országodat, és megmutatjuk az ottani szervezeteket, elöl a hozzád legközelebbiekkel.

Ernyőszervezetek (nemzeti szervezeteket fognak össze)

EURORDIS – Rare Diseases Europe
Több mint 1000 ritkabeteg-szervezet szövetsége, országonkénti ritkabeteg-segélyvonal-listával.
Európa
Weboldal megnyitása: EURORDIS – Rare Diseases Europe
International Gaucher Alliance
A Gaucher-betegcsoportok nemzetközi hangja: tájékoztatás a betegségről, támogatás frissen diagnosztizáltaknak, segítség a jótékonysági kezelési programokhoz, webináriumok, érdekképviseleti képzés és Nemzetközi Gaucher Nap.
Nemzetközi
Weboldal megnyitása: International Gaucher Alliance

Általános segítség

Bármilyen betegséggel élőknek: betegjogok és jogsegély, lelki elsősegély-vonalak, hospice és palliatív ellátás, ellátás egy másik uniós országban, betegszervezetek ernyőszervezetei.

Nemzetközi

European Patients' Forum (EPF)
Európai betegszervezetek és nemzeti betegszövetségek ernyőszervezete.
Európa
Weboldal megnyitása: European Patients' Forum (EPF)
International Alliance of Patients' Organizations
Minden betegségre kiterjedő betegszervezetek nemzetközi szövetsége, amely a betegközpontú egészségügyet támogatja.
Nemzetközi
Weboldal megnyitása: International Alliance of Patients' Organizations

Nem állunk kapcsolatban velük; azért soroljuk fel őket, mert segítenek.

90 naponta automatikusan ellenőrizzük.