Fabry Disease Registry & Pregnancy Sub-registry
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Genzyme, a Sanofi Company
- Hol
- Berlin, Giessen, Münster és Würzburg (Németország)Mind a 4 helyszín megnézéseMég 43 másik országban, 280 helyszínen
- Azonosító
- NCT00196742
- U1111-1294-8298
- Állapot
- Toboroz
- Résztvevők
- 9000 fő, tervezett
- Kezdés
- 2001. júl. 31.
- Várható befejezés
- 2034. jan. 31.
- A vizsgálat típusa
- Megfigyeléses, 2 csoport
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 14.
Ki vehet részt
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan embereket keres, akiknél igazolt Fabry-betegséget állapítottak meg. A regiszterben szereplő nők, akik terhesek vagy voltak terhesek, a terhességi alregiszterbe is bekerülhetnek.
- Nem
- Bármely nem részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Igazolt Fabry-betegség: a plazmában vagy a fehérvérsejtekben alacsony az alfa-galaktozidáz enzim aktivitása, és/vagy eltérés van az enzimet kódoló génben.
- Korábbi kezelés
- A kezelés nem számít. Kezelésben részesülők és nem részesülők is részt vehetnek.
- Biomarker vagy leletérték
- Alacsony alfa-galaktozidáz (αGAL) enzimaktivitás és/vagy az αGAL-t kódoló gén mutációja.
A részvétel fő kizáró okai
- A leírás nem sorol fel kizáró feltételt.
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 2 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Fabry Registry: All patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease who have signed the informed consent and patient authorization form(s) are eligible for inclusion. Confirmed diagnosis is defined as a documented deficiency in plasma or leukocyte αGAL (alpha-galactosidase) enzyme activity and/or mutation(s) in the gene coding for αGAL
- Fabry Pregnancy Sub-registry:; Eligible women must:; be enrolled in the Fabry Registry; be pregnant, or have been pregnant with appropriate medical documentation available; provide a signed informed consent and authorization form(s) to participate in the Sub-Registry prior to any Sub-Registry-related data collection being performed
Helyszínek itt: Németország
Még 43 másik országban, 280 helyszínen
- BerlinHospital not named in the registryContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- GiessenHospital not named in the registryContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- MünsterHospital not named in the registryContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- WürzburgHospital not named in the registryContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
The Fabry Registry is an ongoing, international multi-center, strictly observational program that tracks the routine clinical outcomes for patients with Fabry disease, irrespective of treatment status. No experimental intervention is involved; patients in the Registry undergo clinical assessments and receive care as determined by the patient's treating physician.
A teljes eredeti leírásKevesebb
The primary objectives of the Registry are:
* To enhance the understanding of the variability, progression, and natural history of Fabry disease, including heterozygous females with the disease; * To assist the Fabry medical community with the development of recommendations for monitoring patients and reports on patient outcomes to help optimize patient care; * To characterize and describe the Fabry population as a whole; * To evaluate the long-term safety and effectiveness of Fabrazyme®
Fabry Pregnancy Sub-registry: This Sub-registry is a multicenter, international, longitudinal, observational, and voluntary program designed to track pregnancy outcomes for any pregnant woman enrolled in the Fabry Registry, regardless of whether she is receiving disease-specific therapy (such as enzyme replacement therapy with agalsidase beta) and irrespective of the commercial product with which she may be treated. Data from the Sub-registry are also used to fulfill various global regulatory requirements, to support product development/reimbursement, and for other research and non-research-related purposes. No experimental intervention is given; thus a patient will undergo clinical assessments and receive standard of care treatment as determined by the patient's physician. If a patient consents to this Sub-registry, information about the patient's medical and obstetric history, pregnancy, and birth will be collected, and, if a patient consents to data collection for her infant, data on infant growth through month 36 postpartum will be collected.
A vizsgálat 2 csoportja
- Patients with Fabry disease
No experimental intervention is given. A patient with Fabry Disease will undergo clinical assessments and receive standard of care treatment as determined by the patient's physician.
- Pregnant women with confirmed diagnosis of Fabry
No experimental intervention is given. Pregnant women with confirmed diagnosis of Fabry that are participating in the Fabry Registry and consented to participate in the Fabry Sub-registry, regardless of whether she is receiving disease-specific therapy (such as ERT with agalsidase beta) and irrespective of the commercial product with which she may be treated.
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- Fabry Disease Registry Protocol
- MI-összefoglaló
- A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 14.