Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül
Fabry Disease Registry & Pregnancy Sub-registry
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Genzyme, a Sanofi Company
- Hol
- Ann Arbor, Aurora, Baltimore, Baton Rouge, Birmingham, Boston, Charlotte, Charlottesville, Chicago, Cincinnati, Cleveland, Columbia, Columbus, Coral Gables, Coral Springs, Dallas, Danville, Decatur, Detroit, Dublin, Durham, Fairfax, Fort Worth, Gainesville, Grand Rapids, Greenville, Hackensack, Helena, Hershey, Huntington, Indianapolis, Iowa City, Jacksonville, Kansas City, Las Vegas, Little Rock, Los Angeles, Louisville, Milwaukee, Minneapolis, Morristown, Nashville, New Brunswick, New Haven, New Hyde Park, New Orleans, New York, Norfolk, Oakland, Omaha, Orange, Paterson, Philadelphia, Phoenix, Pittsburgh, Portland, Providence, Rochester, Sacramento, Salt Lake City, San Diego, San Francisco, Seattle, Springfield, St Louis, Stanford, Syracuse, Tacoma, Tampa, Tucson, Valhalla és Washington D.C. (Egyesült Államok)Mind a 91 helyszín megnézéseMég 43 másik országban, 193 helyszínen
- Azonosító
- NCT00196742
- U1111-1294-8298
- Állapot
- Toboroz
- Résztvevők
- 9000 fő, tervezett
- Kezdés
- 2001. júl. 31.
- Várható befejezés
- 2034. jan. 31.
- A vizsgálat típusa
- Megfigyeléses, 2 csoport
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 14.
Ki vehet részt
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan embereket keres, akiknél igazolt Fabry-betegséget állapítottak meg. A regiszterben szereplő nők, akik terhesek vagy voltak terhesek, a terhességi alregiszterbe is bekerülhetnek.
- Nem
- Bármely nem részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Igazolt Fabry-betegség: a plazmában vagy a fehérvérsejtekben alacsony az alfa-galaktozidáz enzim aktivitása, és/vagy eltérés van az enzimet kódoló génben.
- Korábbi kezelés
- A kezelés nem számít. Kezelésben részesülők és nem részesülők is részt vehetnek.
- Biomarker vagy leletérték
- Alacsony alfa-galaktozidáz (αGAL) enzimaktivitás és/vagy az αGAL-t kódoló gén mutációja.
A részvétel fő kizáró okai
- A leírás nem sorol fel kizáró feltételt.
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 2 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Fabry Registry: All patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease who have signed the informed consent and patient authorization form(s) are eligible for inclusion. Confirmed diagnosis is defined as a documented deficiency in plasma or leukocyte αGAL (alpha-galactosidase) enzyme activity and/or mutation(s) in the gene coding for αGAL
- Fabry Pregnancy Sub-registry:; Eligible women must:; be enrolled in the Fabry Registry; be pregnant, or have been pregnant with appropriate medical documentation available; provide a signed informed consent and authorization form(s) to participate in the Sub-Registry prior to any Sub-Registry-related data collection being performed
Helyszínek itt: Egyesült Államok
Még 43 másik országban, 193 helyszínen
- University Of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107Ann Arbor, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Of Colorado At Denver Genetics- Site Number : 840068Aurora, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Baltimore, MarylandHospital not named in the registryContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Ochsner Health Center - Baton Rouge- Site Number : 840120Baton Rouge, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840073Birmingham, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840018Birmingham, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Boston Children's Hospital- Site Number : 840092Boston, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Brigham & Women's Hospital- Site Number : 840103Boston, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062Boston, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Atrium Health - Carolinas Medical Center- Site Number : 840065Charlotte, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Of Virginia School Of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078Charlottesville, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013Chicago, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079Chicago, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Cincinnati Children's Hospital)- Site Number : 840033Cincinnati, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048Cleveland, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119Cleveland, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Of Missouri Health System Department Of Genetics- Site Number : 840031Columbia, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091Columbus, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Ohio State University Department Of Genetics- Site Number : 840097Columbus, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- University of Miami- Site Number : 840006Coral Gables, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center - Coral Springs- Site Number : 840075Coral Springs, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058Dallas, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Geisinger Medical Center- Site Number : 840111Danville, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Emory University School Of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060Decatur, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066Detroit, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Lsd Data Registry Site Llc- Site Number : 840094Dublin, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840045Durham, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- O & O Alpan- Site Number : 840025Fairfax, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Cook Children's Medical Center- Site Number : 840024Fort Worth, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Of Florida Dept Of Genetics- Site Number : 840083Gainesville, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050Grand Rapids, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Corewell Health - Helen DeVos Children's Hospital (HDVCH)- Site Number : 840019Grand Rapids, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055Greenville, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Joseph M. Sanzari Children'S Hospital- Site Number : 840101Hackensack, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Shodair Children'S Hospital- Site Number : 840090Helena, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Penn State University Medical Center-Neurology- Site Number : 840104Hershey, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- NYU Langone Health - Perlmutter Cancer Center - Huntington- Site Number : 840040Huntington, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Indianapolis University School Of Medicine- Site Number : 840027Indianapolis, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University of Iowa- Site Number : 840032Iowa City, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121Jacksonville, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University of Kansas Medical Center- Site Number : 840071Kansas City, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008Las Vegas, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109Little Rock, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113Little Rock, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108Los Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Of California Los Angeles- Site Number : 840088Los Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Usc Health Sciences Center Dept Of Genetics- Site Number : 840082Los Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030Louisville, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Milwaukee, WisconsinHospital not named in the registryContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114Minneapolis, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 840076Minneapolis, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046Minneapolis, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Atlantic Health System- Site Number : 840099Morristown, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Vanderbilt University Medical Center - Medical Laboratories- Site Number : 840049Nashville, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016New Brunswick, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Yale University School of Medicine- Site Number : 840047New Haven, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Northwell Health- Site Number : 840102New Hyde Park, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001New Orleans, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai- Site Number : 840080New York, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110New York, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072Norfolk, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- UCSF Benioff Children's Hospital - Oakland- Site Number : 840029Oakland, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084Omaha, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074Orange, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University of California Irvine Medical Center- Site Number : 840036Orange, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- St. Joseph's Regional Medical Center - Paterson- Site Number : 840057Paterson, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Children'S Hospital Of Philadelphia Hup Medical Genetics- Site Number : 840089Philadelphia, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- The Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034Philadelphia, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003Phoenix, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023Pittsburgh, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064Portland, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840116Portland, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840038Portland, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053Providence, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105Rochester, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- Uc Davis Mind Institute- Site Number : 840010Sacramento, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042Sacramento, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- University of Utah- Site Number : 840043Salt Lake City, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University of California at San Diego- Site Number : 840007San Diego, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyNo longer taking part
- University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051San Francisco, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028Seattle, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University of Washington Medical Center- Site Number : 840059Seattle, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Baystate Medical Center- Site Number : 840002Springfield, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Washington University- Site Number : 840100St Louis, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Stanford University Medical Center- Site Number : 840022Stanford, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- SUNY Upstate Medical University - Site Number : 840052Syracuse, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- MultiCare Mary Bridge Children's Health Center- Site Number : 840115Tacoma, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University Of Florida-Genetics- Site Number : 840096Tampa, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- University of Arizona- Site Number : 840015Tucson, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- New York Medical College- Site Number : 840039Valhalla, Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
- Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067Washington D.C., Egyesült ÁllamokContact: Trial TransparencyRésztvevőt keres
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
The Fabry Registry is an ongoing, international multi-center, strictly observational program that tracks the routine clinical outcomes for patients with Fabry disease, irrespective of treatment status. No experimental intervention is involved; patients in the Registry undergo clinical assessments and receive care as determined by the patient's treating physician.
A teljes eredeti leírásKevesebb
The primary objectives of the Registry are:
* To enhance the understanding of the variability, progression, and natural history of Fabry disease, including heterozygous females with the disease; * To assist the Fabry medical community with the development of recommendations for monitoring patients and reports on patient outcomes to help optimize patient care; * To characterize and describe the Fabry population as a whole; * To evaluate the long-term safety and effectiveness of Fabrazyme®
Fabry Pregnancy Sub-registry: This Sub-registry is a multicenter, international, longitudinal, observational, and voluntary program designed to track pregnancy outcomes for any pregnant woman enrolled in the Fabry Registry, regardless of whether she is receiving disease-specific therapy (such as enzyme replacement therapy with agalsidase beta) and irrespective of the commercial product with which she may be treated. Data from the Sub-registry are also used to fulfill various global regulatory requirements, to support product development/reimbursement, and for other research and non-research-related purposes. No experimental intervention is given; thus a patient will undergo clinical assessments and receive standard of care treatment as determined by the patient's physician. If a patient consents to this Sub-registry, information about the patient's medical and obstetric history, pregnancy, and birth will be collected, and, if a patient consents to data collection for her infant, data on infant growth through month 36 postpartum will be collected.
A vizsgálat 2 csoportja
- Patients with Fabry disease
No experimental intervention is given. A patient with Fabry Disease will undergo clinical assessments and receive standard of care treatment as determined by the patient's physician.
- Pregnant women with confirmed diagnosis of Fabry
No experimental intervention is given. Pregnant women with confirmed diagnosis of Fabry that are participating in the Fabry Registry and consented to participate in the Fabry Sub-registry, regardless of whether she is receiving disease-specific therapy (such as ERT with agalsidase beta) and irrespective of the commercial product with which she may be treated.
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- Fabry Disease Registry Protocol
- MI-összefoglaló
- A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 14.