Pompe Disease Registry Protocol

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

The Pompe Registry is a global, multicenter, international, longitudinal, observational, and voluntary program for patients with Pompe disease, designed to track the disease's natural history and outcomes in patients, both treated and not. Data from the Registry are also used to fulfill various global regulatory commitments, to support product development/reimbursement, and for other research and non-research related purposes. The objectives of the Registry are: * To enhance understanding of the variability, progression, identification, and natural history of Pompe disease, with the ultimate goal of better guiding and assessing therapeutic intervention. * To assist the Pompe medical community with the development of recommendations for monitoring patients, and to provide reports on patient outcomes, to optimize patient care. * To characterize the Pompe disease population. * To evaluate the long-term effectiveness of alglucosidase alfa.

Mit vállalsz

• Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
• Tervezett résztvevők: 2000
• 2004. szept. 15. és az elsődleges befejezés (2034. jan. 31.) között
• 282 helyszín, 44 országban
• Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat

Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A regiszter olyan embereket keres, akiknél igazolták a Pompe-kórt, és aláírták a beleegyező nyilatkozatokat.

Nem

Nemtől függetlenül bárki csatlakozhat.

A betegség stádiuma

Igazolt Pompe-kór: a GAA enzim hiánya vérből, bőrből vagy izomszövetből igazolva, és/vagy 2 GAA génmutáció dokumentálva.

Biomarker vagy leletérték

GAA enzimhiány vérből, bőrből vagy izomszövetből, és/vagy 2 GAA génmutáció dokumentálása.

A részvétel fő kizáró okai

• A leírás nem sorol fel kizáró feltételt.
• Aki nem írta alá a beleegyező és felhatalmazó nyilatkozatot, nem csatlakozhat.

Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Kiket keres a vizsgálat

Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (282)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat