NCT02098863Toboroz
Sickle Cell Clinical Research and Intervention Program
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 4.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Despite the important work of previous sickle cell disease (SCD) cohort studies, there remain many understudied areas that require investigation. An important knowledge deficit is the slow but progressive process of chronic end-organ dysfunction. The majority of organ dysfunction becomes apparent in the young adult years, but comprehensive assessment of adults and understanding of predictors of adulthood organ dysfunction are insufficient. Similarly, the role of disease-modifying therapies, such as hydroxyurea, in preventing organ dysfunction later in life is not clear. Extended follow-up of patients through the transition into adulthood is imperative to understand the long-term implications of pediatric sickle cell care. This observational study will collect data in a systematic fashion at participants' regular clinic visits (in-person or remote) to answer the objectives described below. In addition to primary study objectives, SCCRIP participants will be eligible to participate in a sub-study, which will investigate genetically determined responses to Hydroxyurea (HU) via a pharmacokinetic study (PK). This one time study will involve blood collection at timed intervals proceeding a dose of HU. Defining the basis for this inter-individual variability will allow the identification of poor HU responders prior to initiation of therapy and the seeking of alternative treatments which seek to optimize disease treatment by accounting for individual variability in genes, environment, and lifestyle.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 10000 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2014. márc. 21.
- Kezdés
- 2014. ápr. 15.
- Elsődleges befejezés
- 2044. dec.
- Fő szponzor
- St. Jude Children's Research Hospital
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT02098863
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 10000
- 2014. ápr. 15. és az elsődleges befejezés (2044. dec.) között
- 6 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
A regiszterben nem jelölt feltételek
- SCCRIP Inclusion Criteria:
- A diagnosis of sickle cell disease of any genotype.
- PK Sub-study Inclusion Criteria:
- Participants at St. Jude Children's Research Hospital who are consented to the parent protocol (SCCRIP, Amendment 6.1 or above).
- Participants currently completing a hydroxyurea (HU) regimen, who have achieved maximum tolerated dose and have maintained that dose for a minimum of 90 days prior to enrollment.
- SCCRIP Exclusion Criteria:
- Any medical or social reason, which, in the opinion of the principal investigators would make the participation of the subject ill-advised.
- PK Sub-study Exclusion Criteria:
- Participants unable to complete the blood draws required for PK sampling.
- Inability or unwillingness of research participant or legal guardian/representative to give written informed consent.
- Any medical or social reason, which, in the opinion of the principal investigators would make the participation of the subject ill-advised.
Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (6)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Our Lady of the Lake Regional Medical Center | Baton Rouge | Egyesült Államok | Befejeződött |
| Novant Health - Hemby Children's Hospital | Charlotte | Egyesült Államok | Toboroz |
| Regional One Health, Diggs-Kraus Sickle Cell Center | Memphis | Egyesült Államok | Toboroz |
| Methodist Adult Comprehensive Sickle Cell Center | Memphis | Egyesült Államok | Toboroz |
| St. Jude Children's Research Hospital | Memphis | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's Hospital of Illinois at OSF-Saint Francis Medical Center | Peoria | Egyesült Államok | Toboroz |
Kapcsolódó publikációk
- The Longitudinal Effect of APOL1 Risk Alleles on Sickle Cell Anemia-Associated Kidney Function.Am J Hematol · 2026 · PMID 41870384
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.