Sarlósejtes vérszegénység
Öröklött vérbetegség, amelyben a vörösvértestek merevvé és görbültté válnak, korán szétesnek, és elzárhatják a véráramlást.1 Fáradtságot és hirtelen jelentkező, erős fájdalomrohamokat okoz, ezeket krízisnek nevezik.2 A gyógyszerek, a védőoltások és a vérátömlesztés segítenek, az őssejt-átültetés pedig néha meg is gyógyíthatja.2 Gyakoribb azokban a családokban, amelyek Afrikából, a Karib-térségből, a Földközi-tenger vidékéről, a Közel-Keletről, illetve Dél- és Délkelet-Ázsiából származnak.2
TovábbTrial-stage treatments and research studies you can join
Filters
- Augusta, Egyesült ÁllamokAlso Baltimore, Birmingham, Chicago, Easton, Flowood, Greenville, Houston, Jacksonville, …Age 12 to 100
- Bethesda, Egyesült ÁllamokAge 18 to 65
- Atlanta, Egyesült ÁllamokAlso PhiladelphiaAge 18 to 50
- Boston, Egyesült ÁllamokAge 12 to 22
- Atlanta, Egyesült ÁllamokAlso Bethesda, Boston, Columbus, Flowood, Hollywood, Houston, Jamaica, Little Rock, …Age 18+
- Atlanta, Egyesült ÁllamokAlso Baltimore, Chicago, Farmington, PittsburghAge 7+
- Minneapolis, Egyesült ÁllamokAge 18+
- Flowood, Egyesült ÁllamokAlso Grand Rapids, Houston, Indianapolis, New YorkAge 12+
- Birmingham, Egyesült ÁllamokAlso Boston, Charlotte, Greenville, Houston, Miami, New York, Philadelphia, ProvidenceAge 12 to 55
- Bethesda, Egyesült ÁllamokAge 2 to 80
- Valhalla, Egyesült ÁllamokAge 0 to 30
- Atlanta, Egyesült ÁllamokAge 7 to 18
- Bethesda, Egyesült ÁllamokAge 18 to 90
- Boston, Egyesült ÁllamokAge 13 to 35
- Davis, Egyesült ÁllamokAlso Los Angeles, OaklandAge 12 to 35
- Baltimore, Egyesült ÁllamokAge 18 to 88
- Memphis, Egyesült ÁllamokAge 18 to 24
- Ann Arbor, Egyesült ÁllamokAlso Baltimore, Birmingham, Chicago, Clovis, Coral Springs, Flowood, Greenville, Houston, …Age 10 to 65
- Cincinnati, Egyesült ÁllamokAlso IrvineAge 18 to 80
- Bethesda, Egyesült ÁllamokAge 4 to 65
Hol tart a gyógyítás
Sickle cell disease is usually lifelong, but treatments can help manage it, and transplants or gene therapy can sometimes cure it.
Hol tart most a kutatás
On 11 November 2026, 219 trials and studies of sickle cell disease were open. On that day, 128 treatments were being tested in people, and 23 had reached phase 3, the last large trials before approval. From 5 November 2025 to 11 November 2026, articles reported 56 treatment studies in people, 32 in animals and 5 in lab cells. Exagamglogene autotemcel, on the EU list for this disease, was first approved in the EU in February 2024. Health pages say transplants and gene therapy are sometimes used to cure it, but they are not right for everyone, and for most people it is lifelong.
We found 9 medicines approved for sickle cell disease in the EU, the US, Switzerland or France, and 11 being tested in people.
Approved: 9
Officially approved for this disease in the EU, the US, Switzerland or France.
Human testing stage: 11
Being tested in people. Many treatments at this stage are never approved.
Placebo: a dummy treatment without the medicine, used for comparison.
Phase 1, 2, 3: the steps of testing in people. Phase 1 checks safety, phase 3 is the last step before approval.
The EU medicines agency (EMA) and its list of medicines in the EU, US prescribing labels (DailyMed, openFDA), the Swiss medicines register (Swissmedic), the French medicines database (ANSM) and the Health Canada drug database, checked on 11 November 2026. Every medicine links to its own official text.
A computer made this list from the official texts: it kept only medicines whose own approval text names the disease, wrote "Who it is for" from that text and checked it against the text a second time. People have not reviewed it yet.
The trials: ClinicalTrials.gov and the EU trials register, as copied into our trial database, checked on 12 November 2026. Every treatment in trials links to its own trial records; the texts are written by AI from them and checked against them by a second AI. People have not reviewed them yet. Placebo, standard medicines used for comparison and procedures are left out.
Phase 3 trials are listed from every country; only some phase 2 trials are listed, so 27 other open phase 2 trials are not listed.
Not medical advice. Talk to your doctor before you change any treatment.
Support organisations
Patient organisations and helplines in Egyesült Államok, for you and your family.
Sarlósejtes vérszegénység organisations in Egyesült Államok
- Genetic and Rare Diseases Information Center
Az NIH genetikai és ritka betegségekről tájékoztató központja (GARD): megbízható információ betegeknek és családoknak honlapon és kapcsolati központon át.
- Sickle Cell Disease Association of America
Amerikai nemzeti szövetség, közösségi tagszervezetekkel: érdekvédelem, oktatás és támogatás sarlósejtes betegséggel élőknek.
- Sickle Cell Disease Foundation
Kaliforniai nonprofit szervezet, amely tanácsadással, táborokkal, szülőoktatással, közösségi egészségügyi munkatársakkal és forrásokkal segíti a sarlósejtes betegeket és családjaikat.
- Sickle Cell Foundation of Georgia, Inc.
Georgiai alapítvány sarlósejtes betegséggel élőknek és családjaiknak: ellátás és támogató szolgáltatások, oktatás, tanácsadás, érdekképviselet, szűrés és tábor.
- Sickle Cell Foundation of Minnesota
Minnesotai betegérdekvédelmi szervezet sarlósejtes betegségben és hordozásban érintetteknek, oktatással, érdekvédelemmel, támogató csoportokkal és anyagi segítséggel.
- Sickle Cell Foundation, Inc.
Floridai (Tallahassee) alapítvány sarlósejtes betegeknek és családjaiknak: érdekképviselet, oktatás, támogató csoportok, hordozói szűrés és tábortámogatás.
- Sickle Cell/Thalassemia Patients Network (SCTPN)
Brooklyni (NY) nonprofit szervezet sarlósejtes betegséggel és thalassaemiával élőknek: érdekképviselet, ellátásszervezés, támogatás, beutalás, közösségi egészségügyi dolgozók.
Általános segítség – Egyesült Államok
- 988 Suicide & Crisis Lifeline
Amerikai nemzeti, éjjel-nappali, ingyenes és bizalmas lelkisegély-vonal öngyilkossági krízisben vagy lelki megrázkódtatásban: hívás vagy SMS a 988-ra, chat.
- MedlinePlus
Az amerikai Nemzeti Orvosi Könyvtár (NIH) ingyenes, közérthető egészségügyi tájékoztató szolgáltatása betegségekről, gyógyszerekről, életmódról.
Nemzetközi szervezetek
Offer tissue or data
There are three ways to help research move faster.
Treatments approved outside the EU
Medicines for Sarlósejtes vérszegénység approved in the US or Japan that are not approved in the EU.
Checked on 2026. nov. 11. in the official lists of the US (FDA), Japan (PMDA, approvals since April 2004) and the EU (EMA). 1 uncertain match is left out.
Your health insurer may pay part of the cost, sometimes all of it. This depends on your insurer, your plan and the country, so always ask your insurer before you go. For planned care in the EU, the EEA and Switzerland, ask about form S2.
“Miracle cure” fact checker
Social media spreads misinformation. Paste what you read here, and we'll tell you whether there is scientific evidence behind it.
What you paste is checked with AI (Anthropic, USA) and is not stored. Please leave out names and other personal details.
Before you pay for anything, ask three things
- Is there a published study in people?
- Can I have the full price in writing?
- What does my doctor say?
“Cures” others already fact-checked
- Omega-3 fatty acids (fish oil) & Sickle cell disease
- Curcumin (turmeric) & Sickle cell disease
- Stem cell treatment & Sickle cell disease
- CBD (cannabidiol) & Sickle cell disease
Tudnivalók: Sarlósejtes vérszegénység
Öröklött vérbetegség, amelyben a vörösvértestek merevvé és görbültté válnak, korán szétesnek, és elzárhatják a véráramlást.1 Fáradtságot és hirtelen jelentkező, erős fájdalomrohamokat okoz, ezeket krízisnek nevezik.2 A gyógyszerek, a védőoltások és a vérátömlesztés segítenek, az őssejt-átültetés pedig néha meg is gyógyíthatja.2 Gyakoribb azokban a családokban, amelyek Afrikából, a Karib-térségből, a Földközi-tenger vidékéről, a Közel-Keletről, illetve Dél- és Délkelet-Ázsiából származnak.2
Mi ez?
A sarlósejtes betegség a vörösvértesteket érinti.2,1 A bennük lévő, oxigént szállító hemoglobin merev rudakat alkot. A sejtek korong alakú helyett sarlóhoz hasonlóan görbültté válnak.1 Ezek a sejtek sokkal hamarabb szétesnek, mint az egészségesek. Ez vérszegénységhez (túl kevés vörösvértesthez) és fáradtsághoz vezet.1 Az erek falához is hozzátapadhatnak, és elzárhatják a véráramlást.1
Családon belül öröklődik.2,1 A gyermek akkor kapja meg, ha mindkét szülő továbbadja neki a sarlósejt-gént.1,2 Akiknek egy példányuk van a génből, azok sarlósejt-hordozók: nem betegek, de a gént továbbadhatják.1,2 Gyakoribb azoknál, akiknek a családja Afrikából, a Karib-térségből, a Földközi-tenger vidékéről, a Közel-Keletről, illetve Dél- és Délkelet-Ázsiából származik.2
Az első jelek
A tünetek körülbelül 6 hónapos kortól jelentkezhetnek.2,1
- a kéz és a láb fájdalmas duzzanata;1,2
- fáradtság, vagy nyűgös baba;1,2
- sárga bőr vagy szem (sárgaság);1
- fájdalom a csontokban, ízületekben, izmokban, a mellkasban vagy a hasban;2
- gyakoribb fertőzések.2
A sarlósejtes krízis hirtelen, erős fájdalom, amely órákig, napokig vagy akár hetekig is tarthat.2 Kiválthatja a kevés folyadékfogyasztás, a hirtelen hőmérséklet-változás vagy a stressz.2
Hogyan derítik ki az orvosok?
Egy vérvizsgálat megmutatja, hogy sarlósejtes betegséged van-e, vagy hordozod-e a gént. Bizonytalan eredményt genetikai vizsgálat erősíthet meg.1 Az Egyesült Királyságban a várandós nőknek általában a 10. hét előtt vérvizsgálatot ajánlanak, és a legtöbb újszülöttet az újszülöttkori vércseppes (sarokszúrásos) szűréssel vizsgálják.2
Jelenlegi kezelés
Egy szakorvosi csapat fájdalomcsillapítókkal kezeli a fájdalmat, antibiotikumokkal és védőoltásokkal előzi meg a fertőzéseket, hidroxikarbamidot ad a fájdalomkrízisek csökkentésére, szükség esetén vérátömlesztést alkalmaz, egyeseknél pedig őssejt-átültetést vagy génterápiát.Forrás: NHS
Rosszabbodni fog?
Általában egész életen át tart, és a tünetek idővel változhatnak.2,1 Súlyos problémákhoz vezethet, például stroke-hoz, szemproblémákhoz, valamint a tüdő, a szív és a vese károsodásához.2 Lesz egy kezelési terved és rendszeres ellenőrzéseid, hogy biztosan ne legyenek problémák.2
Gyógyszerek: mi segít, és mire figyelj
Az orvosi csapatodban valószínűleg lesz hematológus is, vagyis a vérbetegségekre szakosodott orvos.1,2 A paracetamol vagy az ibuprofén enyhíti a fájdalmat. Nagyon erős fájdalomra erősebb fájdalomcsillapító kellhet.2 Az antibiotikumok, főleg gyerekeknél, és a védőoltások segítenek megelőzni a súlyos fertőzéseket.2 A hidroxikarbamid (hidroxiurea) segíthet csökkenteni a fájdalomkrízist.2 A vérátömlesztés egészséges vörösvértesteket juttat a szervezetbe.2
Jó tudni:
A mozgás és a terápia is segít
- a könnyű vagy mérsékelt mozgás, például a séta vagy a jóga segít, de kerüld a nagyon megerőltető edzést;2
- a légzőgyakorlatok segíthetnek ellazulni;2
- a beszélgetős terápia (kognitív viselkedésterápia), a masszázs, a meditáció és hasonló módszerek segíthetnek a fájdalmon, ha a gyógyszerek nem elegendők.1
Átültetés, egyeseknek
Az őssejt- vagy csontvelő-átültetés meggyógyíthatja a sarlósejtes betegséget. A csontvelőnek nagyon jól egyeznie kell, és általában egy testvér a legjobb donor.1,2 Kockázatokkal jár, ezért leginkább súlyos betegségben szenvedő gyerekeknél alkalmazzák.1 A génterápia során a saját vérképző őssejtjeid egy részét úgy alakítják át, hogy egészséges hemoglobint termeljenek, majd visszajuttatják őket. Egyes, 12 éves vagy idősebb, ismétlődő krízisekkel küzdő betegeknél alkalmazzák.1 Hogy bármelyiket kaphatod-e, az a sarlósejtes betegséged típusától, valamint az előnyök és kockázatok mérlegelésétől függ.2
Van gyógymód?
Az őssejt- és csontvelő-átültetést, valamint a génterápiát néha a sarlósejtes betegség gyógyítására alkalmazzák.2 Az őssejt- vagy csontvelő-átültetés meggyógyíthatja, a génterápia pedig csökkentheti a kríziseket, de ezek nem mindenkinek megfelelőek.1,2 A legtöbb embernél egész életen át tart, és a kezelés célja a tünetek enyhítése és a szövődmények megelőzése.2,1
Medián túlélés
Median age at death 42 years (males) and 48 years (females) with sickle cell anemia, in a 1994 studyForrás: The New England Journal of Medicine, 1994
Kiknél mérték: 3,764 patients aged from birth to 66 years at enrolment (study published 1994)
A számok részletesen
3,764 patients followed from enrolment (aged from birth to 66 years): with sickle cell anemia (homozygous for sickle hemoglobin) the median age at death was 42 years for males and 48 years for females; with sickle cell-hemoglobin C disease, 60 and 68 years. This is an old figure (published 1994).
Források
Written in plain words by Frontlight from these pages: