NCT02386553Befejeződött2. fázis
A Study of Multiple Doses of Nusinersen (ISIS 396443) Delivered to Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy
An Open-Label Study to Assess the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of ISIS 396443 Delivered Intrathecally to Subjects With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. okt. 20.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The primary objective of the study is to examine the efficacy of multiple doses of Nusinersen administered intrathecally in preventing or delaying the need for respiratory intervention or death in infants with genetically diagnosed and presymptomatic spinal muscular atrophy (SMA). Secondary objectives of this study are to examine the effects of Nusinersen in infants with genetically diagnosed and presymptomatic SMA.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 25 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2015. febr. 27.
- Kezdés
- 2015. máj. 18.
- Elsődleges befejezés
- 2024. dec. 17.
- Fő szponzor
- Biogen
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT02386553
- EudraCT-szám
- 2014-002098-12
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Bevont résztvevők: 25
- 2015. máj. 18. és az elsődleges befejezés (2024. dec. 17.) között
- 21 helyszín, 7 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Any clinical signs or symptoms at Screening or immediately prior to the first dosing (Day 1) that are, in the opinion of the Investigator, strongly suggestive of SMA.
- Treatment with an investigational drug given for the treatment of SMA biological agent, or device. Any history of gene therapy, prior antisense oligonucleotide (ASO) treatment, or cell transplantation.
Egyéb
- Hypoxemia (oxygen saturation <96% awake or asleep without any supplemental oxygen or respiratory support).
- Clinically significant abnormalities in hematology or clinical chemistry parameters.
- Meet additional study related criteria.
- Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
Kiket keres a vizsgálat
- Age ≤ 6 weeks at first dose.
- Genetic documentation of 5q SMA homozygous gene deletion or mutation or compound heterozygous mutation.
- Genetic documentation of 2 or 3 copies of survival motor neuron 2 (SMN2).
- Ulnar compound muscle action potential (CMAP) ≥ 1 mV at Baseline.
- Gestational age of 37 to 42 weeks for singleton births; gestational age of 34 to 42 weeks for twins.
- Meet additional study related criteria.
Életkor a regiszterben: 0 hét – 6 hét · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (21)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Royal Children's Hospital | Parkville | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Queensland Children's Hospital | South Brisbane | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Universitaetsklinikum Freiburg | Freiburg im Breisgau | Németország | Ismeretlen állapot |
| Fondazione Serena ONLUS centro clinico NEMO | Milan | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù | Rome | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Hamad General Hospital | Doha | Katar | Ismeretlen állapot |
| Hacettepe University Medical Faculty | Ankara | Törökország | Ismeretlen állapot |
| Yeditepe University Medical School Hospital | Istanbul | Törökország | Ismeretlen állapot |
| Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital | Kaohsiung City | Tajvan | Ismeretlen állapot |
| National Taiwan University Hospital | Taipei | Tajvan | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital Colorado | Aurora | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Johns Hopkins Hospital | Baltimore | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Massachusetts General Hospital | Boston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago | Chicago | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| David Geffen School of Medicine | Los Angeles | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Columbia University | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Nemours Children's Hospital - Orlando | Orlando | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Children's Hospital Of Philadelphia | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California Davis Health System | Sacramento | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Utah | Salt Lake City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Seattle Children's Research Institute | Seattle | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.