NCT02675465Befejeződött1/2. fázis
First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221
An Open-Label, Fixed-Sequence, Ascending-Dose, First-in-Human Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of Intravenous Infusions of ATB200 Co-Administered With Oral AT2221 in Adult Subjects With Pompe Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. okt. 23.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is an international, multi-center, open-label study designed to evaluate if the co-administration of investigational new drugs ATB200 and AT2221 is safe in adults with Pompe disease.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 29 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2016. jan. 26.
- Kezdés
- 2016. ápr.
- Elsődleges befejezés
- 2024. aug. 22.
- Fő szponzor
- Amicus Therapeutics
- Betegségek
- Pompe-betegség
- NCT-szám
- NCT02675465
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 29
- 2016. ápr. és az elsődleges befejezés (2024. aug. 22.) között
- 19 helyszín, 6 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Received treatment with prohibited medications within 30 days of Baseline Visit
Más betegség
- Had a medical or any other extenuating condition or circumstance that may, in opinion of investigator, pose an undue safety risk to the subject or compromise his/her ability to comply with protocol requirements
- Had a history of allergy or sensitivity to alglucosidase alfa, miglustat or other iminosugars (Cohorts 1, 2, and 4)
- Had active systemic autoimmune disease such as lupus, scleroderma, or rheumatoid arthritis; subjects with autoimmune disease must have been discussed with the Amicus Medical Monitor
Egyéb
- Subject, if female, was pregnant or breastfeeding at screening
- Subject, whether male or female, planned to conceive a child during the study
- Required invasive ventilatory support, or used noninvasive ventilatory support ≥ 6 hours a day while awake (Cohorts 1, 3, and 4)
- Had active bronchial asthma; subjects with bronchial asthma must have been discussed with the Amicus Medical Monitor
A regiszterben nem jelölt feltételek
- Adults with Diagnosis of Pompe disease
- Cohort 1: Enzyme Replacement Therapy (ERT)-experienced subject (ambulatory):
- Male and female subjects between 18 and 65 years of age, inclusive
- Received ERT with alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) for the previous 2-6 years, inclusive
- Was receiving alglucosidase alfa at a frequency of once every other week
- Must have been able to walk 200-500 meters on the 6-Minute Walk Test (6MWT)
- Had upright Forced Vial Capacity (FVC) 30-80% of predicted normal value
- Cohort 2: ERT-experienced subjects (non-ambulatory):
- Male and female subjects between 18 and 65 years of age, inclusive
- Had been receiving ERT with alglucosidase alfa for ≥2 years at a regular or set frequency
- Was wheelchair-bound
- Cohort 3: ERT-naïve subjects (ambulatory):
- Male and female subjects between 18 and 65 years of age, inclusive
- Must have been able to walk 200-500 meters on the 6MWT
- Had upright FVC 30-80% of predicted normal value
- Cohort 4: ERT-experienced subject (ambulatory):
- Male and female subjects between 18 and 75 years of age, inclusive
- Had been receiving ERT with alglucosidase alfa for ≥7 years, inclusive
- Was receiving alglucosidase alfa at a frequency of once every other week
- Must have been able to walk 75-600 meters on the 6MWT
- Had upright FVC 30-85% of predicted normal value
Életkor a regiszterben: 18 év – 75 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (19)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Womens & Childrens Hospital, Adelaide Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | North Adelaide | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Bochum | Németország | Ismeretlen állapot |
| Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Munich | Németország | Ismeretlen állapot |
| University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Birmingham | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Salford Royal NHS Foundation Trust Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Salford | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Erasmus Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Rotterdam | Hollandia | Ismeretlen állapot |
| School of Medicine, University of Auckland Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Auckland | Új-Zéland | Ismeretlen állapot |
| Emory University Division of Medical Genetics Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Decatur | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Duke University Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Durham | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Fairfax | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Florida Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gainesville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Infusion Associates Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Grand Rapids | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Great Falls Clinic LLP Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Great Falls | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Rutgers New Jersey Medical School Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Newark | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California Irvine Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Orange | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Perelman Center for Advanced Medicine Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Neuromuscular Research Centre Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Phoenix | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Pittsburgh Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Pittsburgh | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Abramson Cancer Center Chester County Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | West Chester | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Kapcsolódó publikációk
- Safety of home administration of cipaglucosidase alfa plus miglustat in late-onset Pompe disease: results from multiple clinical trials.Ther Adv Rare Dis · 2026 · PMID 41631150
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.