HDClarity: a Multi-site Cerebrospinal Fluid Collection Initiative to Facilitate Therapeutic Development for Huntington's Disease

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat Huntington-kór különböző szakaszaiban lévő embereket és kontrollszemélyeket keres, akik gerincfolyadék (CSF) és vérplazma mintát adnának kutatáshoz.

Életkor

18-75 év a kontrollszemélyeknek, a tünetek előtti korai vagy késői szakaszban lévőknek és a nem teljes penetranciájú HD-soknak; 21-75 év a tüneteket mutató korai, közepes vagy előrehaladott HD-soknak; 11 évesnél idősebb a gyermekkori HD-soknak.

Nem

Nemtől függetlenül bárki részt vehet.

A betegség stádiuma

Huntington-kórban (HD) érintettek a különböző szakaszokban, a tünetek előtti szakasztól az előrehaladottig; kontrollszemélyek is részt vehetnek.

Korábbi kezelés

A mintavételi látogatás előtt 30 napon belül nem lehetett gyógyszervizsgálatban, és 14 napon belül nem kaphatott vérlemezke-gátló vagy vérrög-gátló kezelést.

Biomarker vagy leletérték

A családi és közösségi kontrollszemélyek kivételével mindenkinek volt már HD genetikai vizsgálata.

A részvétel fő kizáró okai

• Gyógyszervizsgálat a mintavételi látogatás előtt 30 napon belül
• A HD kezelésére használt gyógyszerek változása 30 napon belül
• Vérlemezke-gátló vagy vérrög-gátló kezelés 14 napon belül
• Véralvadási vagy véraláfutásos zavar, tűfóbia, fejfájás, gerincműtét vagy gerincdeformitás
• Pozitív vizelet terhességi teszt gyermekvállalási korú nőknél

A regiszter feltételei, szó szerint

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

• 11 és 75 év között vagy?IgenNem

Mit akar kideríteni a vizsgálat

HDClarity will seek at least 2500 research participants at different stages of Huntington's disease (HD). The primary objective is to collect a high quality CSF sample for evaluation of biomarkers and pathways that will enable the development of novel treatments for HD. The secondary objective is to generate a high quality plasma sample collection matching the CSF collections, which will also be used to evaluate biomarkers and pathways of relevance to HD research and development.

A vizsgálat 8 csoportja

• Early Pre-manifest HD

  Participants eligible are persons who meet the following criteria: 1. Are 18-75 years of age, inclusive, at the time of consent; and 2. Do not have clinical diagnostic motor features of HD, defined as Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score \< 4; and 3. Have CAG expansion ≥ 40; and 4. Have burden of pathology score, computed as (CAG - 35.5) × age, \< 250

• Late Pre-manifest HD

  Participants eligible are persons who meet the following criteria: 1. Are 18-75 years of age, inclusive, at the time of consent; and 2. Do not have clinical diagnostic motor features of HD, defined as Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score \< 4; and 3. Have CAG expansion ≥ 40; and 4. Have burden of pathology score, computed as (CAG - 35.5) x age, ≥ 250

• Early Manifest HD

  Participants eligible are persons who meet the following criteria: 1. Are 21-75 years of age, inclusive, at the time of consent; and 2. Have clinical diagnostic motor features of HD, defined as UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; and 3. Have CAG expansion ≥ 40; and 4. Have Stage I or Stage II HD, defined as UHDRS Total Functional Capacity (TFC) scores between 7 and 13 inclusive

• Moderate Manifest HD

  Participants eligible are persons who meet the following criteria: 1. Are 21-75 years of age, inclusive, at the time of consent; and 2. Have clinical diagnostic motor features of HD, defined as UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; and 3. Have CAG expansion ≥ 40; and 4. Have Stage III HD, defined as UHDRS TFC scores between 3 and 6, inclusive

• Advanced Manifest HD

  Participants eligible are persons who meet the following criteria: 1. Are 21-75 years of age, inclusive, at the time of consent; and 2. Have clinical diagnostic motor features of HD, defined as UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; and 3. Have CAG expansion ≥ 40; and 4. Have Stage IV HD, defined as UHDRS TFC scores between 0 and 2, inclusive

• Incomplete Penetrance HD

  Participants eligible are persons who meet the following criteria: 1. Are 18-75 years of age, inclusive, at the time of consent; and 2. Have CAG expansion of 36-39

• Juvenile Manifest HD

  Participants eligible are persons who meet the following criteria: 1. Are ≥11 years of age at the time of consent; and 2. Have clinical diagnostic features of juvenile HD, defined as UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4 aged ≤20 years; and 3. Have CAG expansion ≥ 40

• Healthy Control

  Participants eligible are persons who meet the following criteria: 1. Are 18-75 years of age, inclusive, at the time of consent; and 2. Have no known family history of HD; or 3. Have known family history of HD but have been tested for the huntingtin gene CAG expansion and are not at genetic risk for HD (CAG \< 36).