Lentiviral FVIII Gene Therapy
A legfontosabb adatok
- Hol
- Shenzhen (Kína)A helyszín megnézése
- Fázis
- 1. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan 2 évesnél idősebb, A-típusú hemofíliás férfiakat keres, akik gyakran vérzenek. A saját őssejtekre épülő génterápiát próbálják ki.
- Életkor
- 2 évestől 65 évesig
- Nem
- Csak férfiak. A rekordban a nem megjelölése ALL, de a bevonási feltételek férfiakat említenek.
- A betegség stádiuma
- Igazolt A-típusú hemofília, a VIII-as faktor szintje legfeljebb 2 IU/dL vagy a normál érték legfeljebb 2%-a, és évente legalább 4 vérzés, amelyhez VIII-as faktor infúzió kell.
- Korábbi kezelés
- A vérzések miatt eseti vagy megelőző VIII-as faktor infúzió. Korábban nem volt gátlóanyag a VIII-as faktor fehérje ellen. Az elmúlt 6 hónapban nem vett részt génátviteli vizsgálatban. Az elmúlt 12 hétben nem vett részt vizsgálati gyógyszeres kutatásban.
- Biomarker vagy leletérték
- Nincs mérhető VIII-as faktor gátlóanyag a központi laboratórium vizsgálata szerint.
A részvétel fő kizáró okai
- Jelentős májműködési zavar
- Korábbi gátlóanyag a VIII-as faktor ellen
- Aktív hepatitis B vagy C, jelenleg vírusellenes kezeléssel
- HIV-1 vagy HIV-2, ha a CD4-szám legfeljebb 200/mm3
- Bármilyen aktív fertőzés vagy immunszuppresszív betegség
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 2 és 65 év között vagy?
Forrás: NCT03217032: ki vehet részt
Helyszínek itt: Kína
- Shenzhen Geno-immune Medical InstituteShenzhen, KínaContact: Lung-Ji Chang, PhDNo longer taking part
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
- Azonosító
- NCT03217032
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 30.
- Eredeti leírás
This study is a Phase I trial using an advanced lentiviral vector to deliver a functional gene for human clotting factor VIII into patients with hemophilia A, to evaluate the safety and efficacy of infusion of lentiviral gene modified autologous stem cells in patients.A teljes eredeti leírásKevesebb
Lentiviral FVIII Gene Therapy for Hemophilia A
This study is a Phase I trial using an advanced lentiviral vector to deliver a functional gene for human clotting factor VIII into patients with hemophilia A, to evaluate the safety and efficacy of infusion of lentiviral gene modified autologous stem cells in patients.
Bevonási feltételek: Able to provide informed consent and comply with requirements of the study; Males ≥2 years with confirmed diagnosis of hemophilia A (endogenous factor VIII ≤2 IU/dL or ≤2% of normal); A minimum average of 4 bleeding events per year requiring episodic treatment of factor VIII infusions or prophylactic factor VIII infusions; No measurable factor VIII inhibitor as assessed by the central laboratory and have no prior history of inhibitors to factor VIII protein; Agree to use reliable barrier contraception until 3 consecutive samples are negative for vector sequences.
Kizáró feltételek: Evidence of active hepatitis B or C and currently on antiviral therapy; Participated in a gene transfer trial within the last 6 months or in a clinical trial with an investigational drug within the last 12 weeks; History of inhibitor against factor VIII; Any evidence of active infection or any immunosuppressive disorder; Significant liver dysfunction as defined by abnormal alanine transaminase, bilirubin and alkaline phosphatase; Have serological evidence of HIV-1 or HIV-2 with CD4 counts ≤200/mm3 (subjects who are HIV+ and stable with CD4 count >200/mm3 and undetectable viral load are eligible to enroll); Unable or unwilling to comply with study assessments.