NCT03291223Toboroz
Gaucher Disease Outcome Survey (GOS)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 15.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The Gaucher Outcomes Survey (GOS) is an ongoing observational, international, multi-center, long-term Registry of Patients with Gaucher Disease irrespective of their treatment status or type of treatment received. No experimental intervention is involved. Patients undergo clinical assessments and receive care as determined by the patients' treating physician. The objectives of the registry include to evaluate the safety and long-term effectiveness of velaglucerase alfa, to characterize patients receiving velaglucerase alfa or other Gaucher Disease-specific treatments, to gain a better understanding of the natural history of GD and to serve as a database for evidence-based management of Gaucher Disease over time in real-life clinical practice.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 1257 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2017. aug. 8.
- Kezdés
- 2010. dec. 29.
- Elsődleges befejezés
- 2028. szept. 30.
- Fő szponzor
- Shire
- Betegségek
- Gaucher-kór
- NCT-szám
- NCT03291223
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 1257
- 2010. dec. 29. és az elsődleges befejezés (2028. szept. 30.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálatot írja le, nem a te helyzetedet.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- \- Patients currently enrolled in ongoing blinded clinical trials (drugs or devices; includes all blinded trials)
Kiket keres a vizsgálat
- Patients of any age or gender with confirmed diagnosis (biochemical and/or genetic) of Gaucher disease
- Signed and dated written informed consent from the patient or, for patients aged \<18 years (\<16 years in the United Kingdom \[UK\]), their parent and/or legally authorized representatives (LAR), and assent of the minor where applicable. Legally authorized representatives are also applicable for cognitively impaired patients.
Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. A betegség oldalán választott várossal távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Lexington | Egyesült Államok | Toboroz |
Kapcsolódó publikációk
- Natural-History Mapping of Lysosomal Storage Disorders (LSDs): Gaucher Disease as a Model for Precision Care.J Inherit Metab Dis · 2026 · PMID 41527340
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.