Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Még nem keres résztvevőt itt: KínaFázis nélkül

Gene Therapy of Beta Thalassemia Using a Self-inactivating Lentiviral Vector

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Hol
Shenzhen (Kína)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toborzás még nem indult
Résztvevők
20 fő, tervezett
Kezdés
2026. dec. 31.
Várható befejezés
2030. dec. 31.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
A regiszteradat frissítve
2026. november 2.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 4 és 70 év közötti, béta-thalassaemiában szenvedő embereket keres, akiknek jó a szív-, tüdő- és vesefunkciója. A kezelés génterápia, amely a beteg saját, génmódosított vérképző őssejtjeit használja.

Életkor
4 évtől 70 évig
Nem
Nők és férfiak egyaránt részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Béta-thalassaemia diagnózisa, nincs nyilvánvaló szívbetegség vagy pulmonalis hypertonia, normális a tüdőfunkció, az MRI nem mutat felesleges vasterhelést a szívben és a májban, nincs súlyos cirrhosis, és a véralvadás normális.
Korábbi kezelés
Aki korábban csontvelő-átültetésen esett át, nem vehet részt.

A részvétel fő kizáró okai

  • Aktív daganatos betegség (a Bowen-kór és a méhnyakrák kivételével) vagy daganatos betegség a családban
  • Korábbi csontvelő-átültetés, vagy elérhető, HLA-azonos rokon donor
  • Terhes vagy szoptató nők
  • HIV-fertőzés, pozitív Treponema pallidum antitest vagy pozitív TBC-tenyészet
  • Epilepszia a kórelőzményben vagy alkoholfogyasztás a felvételt megelőző 6 hónapban

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 18 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Diagnosis of Beta Thalathemia
  • Age: ≥ 4 years
  • Karnofsky: ≥ 80%
  • Left ventricular ejection fraction (LVEF): > 50%; no obvious heart disease and pulmonary hypertension
  • Pulmonary function is normal; forced expiratory volumein one second (FEV1) and vital capacity greater than 60% and DLCO > 50%
  • Serum creatinine ≤ 2 × upper limit of normal range
  • MRI showed no super-iron load in the heart and liver, and no severe cirrhosis
  • Normal Coagulation
  • Written, informed consent obtained prior to any study-specific procedures

Ki nem vehet részt

  • Has alcoholism experience within 6 months prior to enrollment
  • Diagnosis of active malignant disease (other than Bowen disease or cervical cancer); or has family history of cancer
  • Myelopathy, tumor-related cytogenetic changes or other more severe blood diseases
  • History of epilepsy
  • History of bone marrow transplantation
  • Subject infected with HIV (HIV antibody positive), Treponema pallidum antibody positive or TB culture positive
  • Existence of an available HLA-identical related donor
  • Pregnant or lactating females
  • Patients, in the opinion of investigators, may not be eligible or not able to comply with the study

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 4 és 70 év között vagy?

Helyszínek itt: Kína

  • Shenzhen Geno-immune Medical InstituteShenzhen, KínaContact: Lung-Ji Chang, PhDToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a Phase I/II clinical trial of gene transfer for treating Beta-thalassemia using a self-inactivating lentiviral vector to functionally correct the defective gene(s). The objectives are to evaluate the safety and efficacy of the gene transfer clinical protocol.

A vizsgálat csoportja

  • Gene-modified autologous hematopoeitic stem cellsA vizsgált kezelés

    Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT03351829: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. november 2.