NCT03374657Befejeződött1/2. fázis
A First-in-human, Proof of Concept Study of CPK850 in Patients With RLBP1 Retinitis Pigmentosa
An Open-label First-in-human Single Ascending Dose Study to Explore Safety, Tolerability and Efficacy of Subretinal Administration of CPK850 Gene Therapy in Patients With Retinitis Pigmentosa Due to Mutations in the Retinaldehyde Binding Protein 1 (RLBP1) Gene
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 11.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this first-in-human study is to explore the maximum tolerated dose (MTD) of CPK850 as determined by the single ascending dose ranging portion of the study. This study will also evaluate the safety and potential efficacy of CPK850 on improving visual function in patients with decreased visual function from RLBP1 retinitis pigmentosa due to biallelic mutations in the RLBP1 gene.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 12 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2017. dec. 11.
- Kezdés
- 2018. aug. 22.
- Elsődleges befejezés
- 2026. máj. 12.
- Fő szponzor
- Novartis Pharmaceuticals
- Betegségek
- Retinitis pigmentosa
- NCT-szám
- NCT03374657
- EU CT-szám
- 2023-508688-54-00
- EudraCT-szám
- 2016-002696-10
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 12
- 2018. aug. 22. és az elsődleges befejezés (2026. máj. 12.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Any contraindication to the planned surgery or anesthesia as determined by the treating physician (surgeon, anesthesiologist, internist, or designee).
Más betegség
- History of hypersensitivity to the study drug or to drugs of similar classes or to any of the medications required in the perioperative period.
- Pre-existing eye conditions that would preclude the planned surgery or interfere with the interpretation of study endpoints
Egyéb
- Women who are pregnant, or lactating or women of childbearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, unless they are using highly effective methods of contraception during dosing and for two months after treatment
Kiket keres a vizsgálat
- Male and female patients aged 18 to 70 years inclusive.
- The visual acuity in the study eye at the screening 1 visit should be no better than 60 ETDRS letters.
- Clinical diagnosis of Bothnia dystrophy, Newfoundland rod-cone dystrophy or other progressive retinitis pigmentosa phenotype with mutations in the RLBP1 gene verified by genetic testing.
- Visible photoreceptor (outer nuclear) and Retinal Pigment Epithelium (RPE) layers on standard OCT scan in the study eye at the screening 1 visit.
Életkor a regiszterben: 18 év – 70 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| St Erik Eye Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Solna | Svédország | Befejeződött |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.