NCT03745287Befejeződött2/3. fázis
A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Severe Sickle Cell Disease
A Phase 1/2/3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Single Dose of Autologous CRISPR-Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (CTX001) in Subjects With Severe Sickle Cell Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 16.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a single-arm, open-label, multi-site, single-dose Phase 1/2/3 study in participants with severe sickle cell disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (hHSPCs) using CTX001.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 2/3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 63 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2018. nov. 9.
- Kezdés
- 2018. nov. 27.
- Elsődleges befejezés
- 2025. júl. 7.
- Fő szponzor
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Betegségek
- Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT03745287
- EU CT-szám
- 2024-516067-83-00
- EudraCT-szám
- 2018-001320-19
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2/3. fázis
- Bevont résztvevők: 63
- 2018. nov. 27. és az elsődleges befejezés (2025. júl. 7.) között
- 16 helyszín, 7 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Prior hematopoietic stem cell transplant (HSCT)
Más betegség
- Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection
- Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply.
Laborértékek
- An available 10/10 human leukocyte antigen (HLA)-matched related donor
Kiket keres a vizsgálat
- Diagnosis of severe sickle cell disease as defined by:
- Documented severe sickle cell disease genotype
- History of at least two severe vaso-occlusive crisis events per year for the previous two years prior to enrollment
- Eligible for autologous stem cell transplant as per investigators judgment
Életkor a regiszterben: 12 év – 35 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (16)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola | Brussels | Belgium | Befejeződött |
| The Hospital for Sick Children | Toronto | Kanada | Ismeretlen állapot |
| University Hospital Duesseldorf | Düsseldorf | Németország | Ismeretlen állapot |
| Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine, Paediatric Haemotology, Oncology and Stem Cell Transplantation | Regensburg | Németország | Ismeretlen állapot |
| Hopital Necker Enfants Malades | Paris | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Royal London and St Bartholomew's Hospital, Pathology and Pharmacy Building | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Imperial College Healthcare Nhs Trust - Hammersmith Hospital | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù | Rome | Olaszország | Befejeződött |
| University of Illinois at Chicago Hospitals and Health Systems | Chicago | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago | Chicago | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| St. Jude Children's Research Hospital | Memphis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Children's Hospital at TriStar Centennial Medical Center/ Sarah Cannon Center for Blood Cancers | Nashville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Columbia University Medical Center (21+ years) | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Lucile Packard Children's Hospital of Stanford University | Palo Alto | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Philadelphia | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Methodist Children's Hospital/Texas Transplant Institute | San Antonio | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.