Még nem keres résztvevőt itt: Kína1. fázis

Lentiviral FIX Gene Therapy

A legfontosabb adatok

Ki végzi: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Hol: Shenzhen (Kína)A helyszín megnézése
Azonosító: NCT03961243
Állapot: Toborzás még nem indult
Fázis: 1. fázis
Résztvevők: 10 fő, tervezett
Kezdés: 2027. jún. 1.
Várható befejezés: 2028. dec. 31.
A vizsgálat típusa: Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések: YUVA-GT-F901
A regiszteradat frissítve: 2026. november 2.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan 2 évesnél idősebb fiúkat és férfiakat keres, akik B-típusú hemofíliában szenvednek, és gyakran vérzenek. Génterápiát tesztel, amelyet a saját módosított őssejtjeikkel adnak.

Életkor: 2 évestől 65 évesig
Nem: Csak férfiak és fiúk
A betegség stádiuma: Igazolt B-típusú hemofília (IX-es faktor 2 IU/dL vagy kevesebb, illetve a normál érték 2%-a vagy kevesebb), évente legalább 4 vérzéses esemény, amelyet IX-es faktor infúzióval kezeltek
Korábbi kezelés: Nem vehetett részt az elmúlt 6 hónapban génátviteli vizsgálatban, és az elmúlt 12 hétben vizsgálati gyógyszerrel végzett vizsgálatban
Biomarker vagy leletérték: Nincs mérhető IX-es faktor inhibitor, és korábban sem volt inhibitora a IX-es faktor fehérjével szemben

A részvétel fő kizáró okai

Jelentős májműködési zavar
Aktív hepatitis B vagy C, amelyre vírusellenes kezelést kapnak
HIV-fertőzés 200/mm3 vagy annál alacsonyabb CD4-számmal
Bármilyen aktív fertőzés vagy az immunrendszer zavara
Nem tudja vagy nem akarja elvégezni a vizsgálati értékeléseket

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 2 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

1. Able to provide informed consent and comply with requirements of the study. 2. Males ≥2 years with confirmed diagnosis of hemophilia B (endogenous factor IX ≤2 IU/dL or ≤2% of normal); A minimum average of 4 bleeding events per year requiring episodic treatment of factor IX infusions or prophylactic factor IX infusions; No measurable factor IX inhibitor as assessed by the central laboratory and have no prior history of inhibitors to factor IX protein; Agree to use reliable barrier contraception until 3 consecutive samples are negative for vector sequences

Ki nem vehet részt

1. Significant liver dysfunction as defined by abnormal alanine transaminase, bilirubin and alkaline phosphatase; History of inhibitor against factor IX. 3. Evidence of active hepatitis B or C and currently on antiviral therapy. 4. Have serological evidence of HIV-1 or HIV-2 with CD4 counts ≤200/mm3 (subjects who are HIV+ and stable with CD4 count >200/mm3 and undetectable viral load are eligible to enroll); Any evidence of active infection or any immunosuppressive disorder. 6. Participated in a gene transfer trial within the last 6 months or in a clinical trial with an investigational drug within the last 12 weeks; Unable or unwilling to comply with study assessments

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

2 és 65 év között vagy?

Helyszínek itt: Kína

Shenzhen Geno-immune Medical InstituteShenzhen, KínaContact: Lung-Ji Chang, Ph.DToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study is a Phase I trial using an advanced lentiviral vector to deliver a functional gene for human clotting factor IX into patients with hemophilia B, to evaluate the safety and efficacy of infusion of lentiviral gene modified autologous stem cells in patients.