Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Horvátország4. fázis

Treatment of Hemophilia A Patients With FVIII Inhibitors

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Emory University
Hol
Zagreb (Horvátország)A helyszín megnézéseMég 7 másik országban, 14 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
4. fázis
Résztvevők
120 fő, tervezett
Kezdés
2020. márc. 17.
Várható befejezés
2029. jún.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 3 csoport
A vizsgált kezelések
  • Nuwiq
  • Octanate
  • Wilate
  • Emicizumab
  • Recombinant factor VIIa (rFVIIa)
  • Activated prothrombin complex concentrate (aPCC)
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 23.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan hemofília A-s férfiakat keres, akiknél gátlótest (inhibitor) alakult ki a VIII-as faktor (FVIII) pótló készítményekkel szemben. Azt követi, hogyan kezelik őket, az immuntolerancia-indukciót is beleértve.

Nem
Csak férfi
A betegség stádiuma
Bármilyen súlyosságú hemofília A, a korábbi gátlótest-szint 0.6 BU/mL vagy annál magasabb. Ide tartoznak azok is, akiknél a korábbi immuntolerancia-indukció (ITI) nem sikerült.
Korábbi kezelés
Azok, akik most Nuwiq, octanate vagy wilate készítménnyel immuntolerancia-indukciós (ITI) kezelésben vannak. Emellé vérzések megelőzésére kaphatnak emicizumabot, aktivált protrombin komplex koncentrátumot (aPCC) vagy aktivált rekombináns VII-es faktort (rFVIIa).
Biomarker vagy leletérték
Korábbi gátlótest-szint (titer) 0.6 BU/mL vagy annál magasabb.

A részvétel fő kizáró okai

  • A hemofília A-n kívül bármilyen más véralvadási zavar
  • Részben visszamenőleges betegek, ha nincs részletes dokumentáció a kezelésről, a vérzésekről, a gátlótest-szintekről és a FVIII-szintekről

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 5 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male persons with haemophilia A, of any severity, who have a historical inhibitor titer ≥ 0.6 BU/mL, including those who have failed previous immune tolerance induction (ITI) attempt(s)
  • Persons undergoing ITI with Nuwiq, octanate, or wilateor undergoing ITI with Nuwiq®, octanate® or wilate® and receiving prophylactic therapy with emicizumab, activated prothrombin complex concentrate (aPCC), or activated recombinant factor VII (rFVIIa)
  • Participants or participants' parent(s)/legal guardian(s) must be capable of giving signed informed consent and be able to understand the trial documents

Ki nem vehet részt

  • Participants are excluded from the trial if any coagulation disorder other than haemophilia A is diagnosed
  • Partly retrospective patients will be excluded if detailed documentation on treatment, all bleeding episodes, inhibitor titers, and FVIII levels is not available for the retrospective period

Helyszínek itt: Horvátország

Még 7 másik országban, 14 helyszínen

  • University Hospital Centre ZagrebZagreb, HorvátországRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a non-interventional, multicenter, observational, international study in male persons with haemophilia A who have developed inhibitors to any replacement coagulation factor VIII (FVIII) product. The purpose of the study is to capture different approaches in the management of persons with haemophilia A and FVIII inhibitors, document current immune tolerance induction approaches, and evaluate the efficacy and safety of immune tolerance induction, including the combination of FVIII and emicizumab. Patients will be assigned to 1 of 3 groups based on the treatments they receive, and may switch to another group if their treatment is changed. Participants will be followed after a maximum observational period of 5 years.

A vizsgálat 3 csoportja

  • Group 1: ITI with Nuwiq, octanate, or wilate

    Participants receiving immune tolerance induction with either Nuwiq, octanate, or wilate. As needed, aPCC/rFVIIa will be administered to treat bleeding episodes or during surgery and for prophylaxis.

    Kezelés: Nuwiq, Octanate, Wilate, Recombinant factor VIIa (rFVIIa) és Activated prothrombin complex concentrate (aPCC)

  • Group 2: ITI with Nuwiq, octanate, or wilate with emicizumab

    Participants receiving immune tolerance induction with either Nuwiq, octanate, or wilate, in combination with emicizumab prophylaxis. As needed, aPCC/rFVIIa will be administered to treat bleeding episodes or during surgery.

    Kezelés: Nuwiq, Octanate, Wilate, Emicizumab, Recombinant factor VIIa (rFVIIa) és Activated prothrombin complex concentrate (aPCC)

  • Group 3: Prophylaxis with emicizumab, aPCC, or rFVIIa

    Participants receiving routine prophylaxis with emicizumab, aPCC, or rFVIIa without immune tolerance induction. On-demand aPCC/rFVIIa can be used as needed to treat bleeding episodes or during surgery.

    Kezelés: Emicizumab, Recombinant factor VIIa (rFVIIa) és Activated prothrombin complex concentrate (aPCC)

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
MOdern Treatment of Inhibitor-PositiVe PATiEnts With Haemophilia A - An International Observational Study
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 23.