NCT04093349Fut, nem toboroz1/2. fázis
A Gene Transfer Study for Late-Onset Pompe Disease (RESOLUTE)
Phase 1/2, Dose-escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of a Single Intravenous Infusion of SPK-3006 in Adults With Late-onset Pompe Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2024. nov. 27.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of a single intravenous infusion of SPK-3006 in adults with clinically moderate, late-onset Pompe disease receiving enzyme replacement therapy (ERT). Participants will be treated in sequential, dose-level cohorts.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 4 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2019. szept. 16.
- Kezdés
- 2020. okt. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2032. ápr.
- Fő szponzor
- Spark Therapeutics, Inc.
- Betegségek
- Pompe-betegség
- NCT-szám
- NCT04093349
- EU CT-szám
- 2023-509303-32-00
- EudraCT-szám
- 2019-001283-30
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 4
- 2020. okt. 1. és az elsődleges befejezés (2032. ápr.) között
- 29 helyszín, 8 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Prior hypersensitivity to rhGAA;
- Pre-existing anti-AAV neutralizing antibody titers;
- High titer antibody responses to rhGAA;
- Received any prior vector or gene transfer agent;
Más betegség
- Active hepatitis B and/or C;
- Significant underlying liver disease;
- Human immunodeficiency virus (HIV) infection;
- Active malignancy (except non-melanoma skin cancer);
- History of liver cancer;
- Any evidence of active infection at the time of SPK-3006 infusion.
Egyéb
- Requires any invasive ventilation or requires noninvasive ventilation while awake and upright;
- Pregnant or nursing women;
Kiket keres a vizsgálat
- Provide written informed consent;
- Males and Females ≥18 years of age with late-onset Pompe disease;
- Received ERT for at least the previous 24 months
- Have clinically moderate, late-onset Pompe disease characteristics;
- Agree to use reliable contraception.
Életkor a regiszterben: 18 év – 64 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (29)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Montreal Neurological Hospital | Montreal | Kanada | Ismeretlen állapot |
| The Ottawa Hospital | Ottawa | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Vancouver General Hospital | Vancouver | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Friedrich Baur Institute An Der Neurologischen Klinik Und Poliklinik | Munich | Németország | Toboroz |
| Rigshospitalet | Copenhagen | Dánia | Ismeretlen állapot |
| Centre Hospitalier Universitaire D'Angers | Angers | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré | Garches | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille | Lille | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Assistance Publique Hôpitaux de Marseille | Marseille | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Nice University Hospital | Nice | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| New Queen Elizabeth Hospital Birmingham | Birmingham | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| The Royal Free London NHS Foundation Trust | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Salford Royal MHS Foundation Trust | Salford | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale | Messina | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari | Milan | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II | Naples | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana | Pisa | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette | Torino | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Erasmus Medical Center | Rotterdam | Hollandia | Ismeretlen állapot |
| Emory University School of Medicine | Atlanta | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center | Fairfax | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Kansas Medical Center Research Institute | Kansas City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Minnesota | Minneapolis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California, Irvine Health | Orange | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Pennsylvania | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Barrow Neurological Institute | Phoenix | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Pittsburgh Medical Center | Pittsburgh | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Oregon Health Science University | Portland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Utah | Salt Lake City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.