Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of ION464 Administered to Adults With Multiple System Atrophy (HORIZON)
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Hol
- Ausztria, Egyesült Királyság, Franciaország, Németország és Portugália15 helyszín, 5 országbanVálassz országot a helyszínekhez
- Azonosító
- NCT04165486
- EU 2024-512528-13-00
- EudraCT 2019-001105-24
- U1111-1308-8964
- Állapot
- Toboroz
- Fázis
- 1. fázis
- Résztvevők
- 40 fő, tervezett
- Kezdés
- 2022. júl. 21.
- Várható befejezés
- 2027. szept.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó, 4 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
- A vizsgált kezelések
- ION464
- Placebo
- A regiszteradat frissítve
- 2026. április 27.
Ki vehet részt
- Életkor
- 40 év – 70 év
- Nem
- Nők és férfiak
- Egészséges önkéntesek
- Nem vehetnek részt
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 5 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Screening single-photon emission computed tomography (SPECT) with DaTscan™ (ioflupane I123 injection) results demonstrating loss (whether symmetric or asymmetric) of dopamine nerve terminals in the striatum consistent with neurodegenerative parkinsonism, as assessed with qualitative, visual read
- Diagnosed with probable or possible MSA, either parkinsonian-type (MSA-P) or cerebellar-type (MSA-C)
- Must be able to walk unassisted for at least 10 meters (approximately 30 feet)
Ki nem vehet részt
- Family history of ataxia or parkinsonism and known genetic cause of ataxia or parkinsonism; NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply
- Presence of cognitive dysfunction (defined as Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score <25)
Nézd meg, megfelelhetsz-e
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 40 és 70 év között vagy?
Ennek a vizsgálatnak nincs helyszíne itt: Egyesült Államok.
5 országban van helyszíne. Válassz országot, hogy lásd a helyszíneket.
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
The primary objectives are to evaluate the safety and tolerability of multiple doses of ION464 administered via intrathecal (IT) injection (Part 1) and to evaluate the long-term safety and tolerability of ION464 (Part 2) in participants with multiple system atrophy (MSA).
A teljes eredeti leírásKevesebb
The secondary objectives are to evaluate the pharmacodynamic (PD) effect of ION464 on the level of a potential biomarker of target engagement (Parts 1 and 2) and to evaluate the pharmacokinetic (PK) profile of ION464 in serum (Part 1).
A vizsgálat 4 csoportja
- Part 1: ION464A vizsgált kezelés
ION464 will be administered at multiple-ascending doses by IT injection at regular intervals over 12 weeks.
Kezelés: ION464
- Part 1: PlaceboPlacebo, összehasonlításként
ION464-matching placebo will be administered by IT injection at regular intervals over 12 weeks.
Kezelés: Placebo
- Part 2: ION464A vizsgált kezelés
ION464 will be administered at the same doses as Part 1 by IT injection, at regular intervals, for 72 weeks.
Kezelés: ION464
- Part 2: PlaceboPlacebo, összehasonlításként
ION464-matching placebo will be administered by IT injection, at regular intervals, for 72 weeks.
Kezelés: Placebo
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
- Hivatalos cím
- A Phase 1 Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of ION464 Administered Intrathecally to Adults With Multiple System Atrophy
- Illeszkedési kérdések
- Forrás: NCT04165486: ki vehet részt
- A regiszteradat frissítve
- 2026. április 27.