Építés alatt – nem éles oldal
Belépés

NCT04174157Toboroz

Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)

A Prospective, Long-Term Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. jan. 31. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

Spinal muscular atrophy (SMA) is a neurogenetic disorder caused by a loss or mutation in the survival motor neuron 1 gene (SMN1) on chromosome 5q13, which leads to reduced SMN protein levels and a selective dysfunction of motor neurons. SMA is an autosomal recessive, early childhood disease with an incidence of 1:10,000 live births. SMA is the leading cause of infant mortality due to genetic diseases. The purpose of this registry is to assess the long term outcomes of patients with SMA in the context of advances in treatment options and also to characterize and assess long-term safety and effectiveness of OAV-101.

Állapot (regiszter)
Toboroz
Vizsgálattípus
Megfigyeléses
Résztvevők száma
700 (tervezett)
Első benyújtás
2019. szept. 12.
Kezdés
2018. szept. 25.
Elsődleges befejezés
2038. jún. 30.
Fő szponzor
Novartis Pharmaceuticals
NCT-szám
NCT04174157

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
  • Tervezett résztvevők: 700
  • 2018. szept. 25. és az elsődleges befejezés (2038. jún. 30.) között
  • 99 helyszín, 11 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

  • Currently enrolled in an interventional clinical trial involving an investigational medicinal product to treat SMA.
    • Note: Patients who are participating in a Compassionate Use Program (CUP) for OAV-101 (Zolgensma) such as a Managed Access Program (MAP), an Expanded Access Program (EAP), Single Patient Investigational New Drug (IND) (SPI) or Named Patient Program (NPP) are eligible to enroll in the registry regardless of the date of a genetic or clinical diagnosis of SMA.

Kiket keres a vizsgálat

  • Patients treated with OAV-101 with a genetically confirmed diagnosis of SMA regardless of the date of diagnosis.
  • Appropriate consent/assent has been obtained for participation in the registry

Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (99)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
University General Hospital "Attikon"ChaïdáriGörögországToboroz
Penteli Children's HospitalPentéliGörögországToboroz
General Hospital of Thessaloniki "IPPOKRATEIO"ThessalonikiGörögországToboroz
St. Sophia Children's HospitalThessalonikiGörögországToboroz
Children's University Hospital-UCD School of Medicine Scoil an LeighisDublinÍrországToboroz
Soroka Medical CentreBeershebaIzraelToboroz
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterHolonIzraelToboroz
Wolfson Medical CenterHolonIzraelToboroz
Schneider Children's Medical CenterPetah TikvaIzraelToboroz
Chiba children's HospitalChibaJapánFut, nem toboroz
Fukui Prefectural HospitalFukuiJapánFut, nem toboroz
Gifu Prefectural General Medical CenterGifuJapánFut, nem toboroz
Hamamatsu University School of Medicine, University HospitalHamamatsuJapánFut, nem toboroz
Nikko Memorial HospitalHokkaidoJapánFut, nem toboroz
Obihiro Kosei HospitalHokkaidoJapánFut, nem toboroz
Kagawa University HospitalKita-gunJapánFut, nem toboroz
Kumamoto University HospitalKumamotoJapánFut, nem toboroz
Kurume University HospitalKurume-shiJapánFut, nem toboroz
Shiga Medical Center for ChildrenMoriyama-shiJapánFut, nem toboroz
Aichi Medical University HospitalNagakute-shiJapánFut, nem toboroz
Dokkyo Medical University Saitama Medical CenterSaitamaJapánFut, nem toboroz
Sapporo Medical University HospitalSapporoJapánFut, nem toboroz
Miyagi Children's HospitalSendaiJapánFut, nem toboroz
Jichi Medical University HospitalShimotsuke-shiJapánFut, nem toboroz
Tokyo Medical University HospitalShinjuku-kuJapánFut, nem toboroz
Center Hospital of the National Center for Global Health and MedicineShinjuku-KuJapánFut, nem toboroz
Fujita Health University HospitalToyoake-shiJapánFut, nem toboroz
Kanagawa Children's Medical CenterYokohamaJapánFut, nem toboroz
Kyungpook National University HospitalDaeguDél-KoreaToboroz
Seoul National University Bundang HospitalSeongnam-siDél-KoreaToboroz
Samsung Medical CentreSeoulDél-KoreaToboroz
Seoul National University Children's HospitalSeoulDél-KoreaToboroz
Severance hospitalSeoulDél-KoreaToboroz
Pusan National University Yangsan HospitalYangsanDél-KoreaToboroz
Yongin Severance HospitalYongin-siDél-KoreaToboroz
Uniwersytecki Szpital DzieciecLublinLengyelországToboroz
CHUC - Hospital PediatricoCoimbraPortugáliaToboroz
Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte, EPELisbonPortugáliaToboroz
Centro Hospitalar Universitaria de Lisboa Central, EPELisbonPortugáliaToboroz
Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao, EPEPortoPortugáliaToboroz
Centro Hospitalar Universitario de Porto, EPEPortoPortugáliaToboroz
Centrul de Recuperare pentru Copii dr. Nicolae RobanescuBucharestRomániaToboroz
Spitalul Clinic de PsihiatrieBucharestRomániaToboroz
Almazov National Medical Research CentreSaint PetersburgOroszországToboroz
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial HospitalKaohsiung CityTajvanToboroz
China Medical University HospitalTaichungTajvanToboroz
Taipei Veterans General HospitalTaipeiTajvanToboroz
National Taiwan University HospitalTaipeiTajvanToboroz
Chang Gung Memorial Hospital, Linkou BranchTaoyuanTajvanToboroz
Akron Children's HospitalAkronEgyesült ÁllamokBefejeződött
Children's Hospital ColoradoAuroraEgyesült ÁllamokToboroz
Child Neurology Consultants of AustinAustinEgyesült ÁllamokBefejeződött
University of Virginia Health SystemCharlottesvilleEgyesült ÁllamokToboroz
Cincinnati Children's Hospital Medical CenterCincinnatiEgyesült ÁllamokToboroz
University HospitalsClevelandEgyesült ÁllamokBefejeződött
University of Missouri Health SystemColumbiaEgyesült ÁllamokToboroz
Nationwide Children's HospitalColumbusEgyesült ÁllamokToboroz
Children's HealthDallasEgyesült ÁllamokBefejeződött
Duke HealthDurhamEgyesült ÁllamokToboroz
Connecticut Children's Medical CenterFarmingtonEgyesült ÁllamokToboroz
Golisano Children's Hospital of Southwest FloridaFort MyersEgyesült ÁllamokToboroz
Cook Children'sFort WorthEgyesült ÁllamokToboroz
Prisma HealthGreenvilleEgyesült ÁllamokToboroz
Penn State HersheyHersheyEgyesült ÁllamokToboroz
Texas Children's HospitalHoustonEgyesült ÁllamokToboroz
Indiana University Health University Hospital (IUHUH)IndianapolisEgyesült ÁllamokToboroz
University of IowaIowa CityEgyesült ÁllamokToboroz
University of Kansas Medical CenterKansas CityEgyesült ÁllamokToboroz
Arkansas Children's HospitalLittle RockEgyesült ÁllamokToboroz
Loma Linda University HealthLoma LindaEgyesült ÁllamokBefejeződött
Children's Hospital of Los AngelesLos AngelesEgyesült ÁllamokToboroz
University of California Los Angeles HealthLos AngelesEgyesült ÁllamokToboroz
University of LouisvilleLouisvilleEgyesült ÁllamokToboroz
Valley Children's HealthcareMaderaEgyesült ÁllamokToboroz
Children's Hospital of Orange CountyMaderaEgyesült ÁllamokToboroz
University of WisconsinMadisonEgyesült ÁllamokToboroz
Methodist Le Bonheur HealthcareMemphisEgyesült ÁllamokToboroz
Nicklaus Children's HospitalMiamiEgyesült ÁllamokBefejeződött
Children's Hospital of WisconsinMilwaukeeEgyesült ÁllamokToboroz
University of MinnesotaMinneapolisEgyesült ÁllamokToboroz
Atlantic Health SystemMorristownEgyesült ÁllamokToboroz
Yale-New Haven Health SystemNew HavenEgyesült ÁllamokToboroz
Children's Hospital of The King's DaughtersNorfolkEgyesült ÁllamokToboroz
Oklahoma University Medical CenterOklahoma CityEgyesült ÁllamokBefejeződött
Adventist Health System - FloridaOrlandoEgyesült ÁllamokBefejeződött
Jackson South Medical CenterPalmetto BayEgyesült ÁllamokToboroz
Phoenix Children s HospitalPhoenixEgyesült ÁllamokToboroz
University of Pittsburgh Medical CenterPittsburghEgyesült ÁllamokToboroz
Oregon Health and Science UniversityPortlandEgyesült ÁllamokToboroz
Virginia Commonwealth University Health SystemRichmondEgyesült ÁllamokToboroz
University of Rochester Medical CenterRochesterEgyesült ÁllamokToboroz
University of California Davis Health SystemSacramentoEgyesült ÁllamokToboroz
University of UtahSalt Lake CityEgyesült ÁllamokToboroz
CHRISTUS HealthSan AntonioEgyesült ÁllamokToboroz
Rady Children's Hospital - San DiegoSan DiegoEgyesült ÁllamokToboroz
Seattle Children'sSeattleEgyesült ÁllamokToboroz
Washington University School of Medicine in St. LouisSt LouisEgyesült ÁllamokToboroz
The State University of New YorkStony BrookEgyesült ÁllamokToboroz
MultiCare Health SystemTacomaEgyesült ÁllamokToboroz

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Kapcsolódó publikációk

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.