NCT04177134Toboroz
French Register of Patients With Spinal Muscular Atrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. ápr. 6. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The primary objectives of the study are to obtain clinically meaningful data on survival and outcomes of all the patients with spinal muscular atrophy (SMA) 5q types 1 through 4 (according to international classification), being followed in the reference centers of the disease in France between September 1, 2016 and August 31, 2024. The registry will collect retrospectively and prospectively the longitudinal data of the long-term follow-up for child and adult patients, under real life conditions of current medical practice, in order to document the clinical evolution of patients (survival, motor, respiratory, orthopedic and nutritional), the conditions of use of the treatments, the mortality rates of treated and untreated patients, the tolerance of the treatments, adverse events in order to better define their places in the therapeutic strategy.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 1000 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2019. szept. 26.
- Kezdés
- 2020. jan. 31.
- Elsődleges befejezés
- 2029. jan. 31.
- Fő szponzor
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT04177134
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 1000
- 2020. jan. 31. és az elsődleges befejezés (2029. jan. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Egyéb
- Other type of SMA (not 5q).
- Under guardianship or curatorship.
- Unable to understand french language.
Kiket keres a vizsgálat
- Genetically confirmed SMA 5q patients through 1 to 4 types treated in reference centers in France between September 1, 2016 and August 31, 2024.
- for prospective study: inform consent form signed by patient.
- for retrospective data: information form with non-opposition have been given to participant.
- Covered by a health insurance.
Életkor a regiszterben: 0 nap – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Unité neuromusculaire, Service de Neurologie et Réanimation Pédiatrique, (French neuromuscular reference network (FILNEMUS), Hôpital Raymond Poincaré, | Garches | Franciaország | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.