NCT04208529Csak meghívásos3. fázis
A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CTX001
A Long-term Follow-up Study of Subjects With β-thalassemia or Sickle Cell Disease Treated With Autologous CRISPR-Cas9 Modified Hematopoietic Stem Cells (CTX001)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 11.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a multi-site, open- label rollover study to evaluate the long-term safety and efficacy of CTX001 in pediatric and adult participants who received CTX001 in parent studies 111 (NCT03655678) 141 (NCT05356195) or 161 (NCT05477563) (transfusion-dependent β-thalassemia [TDT] studies) or Study 121 (NCT03745287) or 151 (NCT05329649) or 161(NCT05477563) (severe sickle cell disease [SCD] studies).
- Állapot (regiszter)
- Csak meghívásos
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 160 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2019. dec. 20.
- Kezdés
- 2021. jan. 20.
- Elsődleges befejezés
- 2039. szept. 30.
- Fő szponzor
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Betegségek
- Thalassaemia, Sarlósejtes vérszegénység
- NCT-szám
- NCT04208529
- EU CT-szám
- 2024-512654-19-00
- EudraCT-szám
- 2018-002935-88
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Tervezett résztvevők: 160
- 2021. jan. 20. és az elsődleges befejezés (2039. szept. 30.) között
- 20 helyszín, 6 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Egyéb
- There are no exclusion criteria
Kiket keres a vizsgálat
- Participants (or his or her legally appointed and authorized representative or guardian) must sign and date informed consent form (ICF) and, where applicable, an assent form
- Participants must have received CTX001 infusion in a parent study
Életkor a regiszterben: 2 év – 64 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (20)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola | Brussels | Belgium | Toboroz |
| Toronto General Hospital - Hematology | Toronto | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Hospital for Sick Children - Hematology | Toronto | Kanada | Ismeretlen állapot |
| St. Paul's Hospital - Hematology | Vancouver | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Universitaetsklinikum Duesseldorf AöR | Duesseldorf | Németország | Toboroz |
| Universitaetsklinikum Regensburg AöR | Regensburg | Németország | Toboroz |
| Universitaetsklinikum Tuebingen AöR | Tuebingen | Németország | Toboroz |
| Hammersmith Hospital - Haematology Dept | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| University College London Hospital NHS Foundation - Main | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Great Ormond Street Hospital for Children | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Bambino Gesu Childrens Hospital | Rome | Olaszország | Toboroz |
| Levine Children's Hospital - Hematology | Charlotte | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology | Chicago | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| St. Jude Children's Research Hospital | Memphis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology | Nashville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Herbert Irving Pavilion - Hematology | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Lucile Packard Children's Hospital | Palo Alto | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital | San Antonio | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Kapcsolódó publikációk
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.