A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CTX001
A legfontosabb adatok
- Hol
- Rome (Olaszország)A helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan embereket keres, akik egy korábbi vizsgálatban már kaptak CTX001 infúziót transzfúziófüggő β-thalassaemia vagy súlyos sarlósejtes betegség miatt. A vizsgálat hosszú távon követi őket.
- Életkor
- 2 évestől 64 évesig
- Nem
- Minden nem részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Transzfúziófüggő β-thalassaemia vagy súlyos sarlósejtes betegség, ahogyan a korábbi (kiinduló) vizsgálatokban kezelték.
- Korábbi kezelés
- Egy korábbi (kiinduló) vizsgálatban CTX001 infúziót kell kapnia.
A részvétel fő kizáró okai
- Nincsenek kizáró feltételek.
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 2 és 64 év között vagy?
Forrás: NCT04208529: ki vehet részt
Helyszínek itt: Olaszország
- Bambino Gesu Childrens HospitalRome, OlaszországRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Azonosító
- NCT04208529EU 2024-512654-19-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. augusztus 11.
- Eredeti leírás
This is a multi-site, open- label rollover study to evaluate the long-term safety and efficacy of CTX001 in pediatric and adult participants who received CTX001 in parent studies 111 (NCT03655678) 141 (NCT05356195) or 161 (NCT05477563) (transfusion-dependent β-thalassemia [TDT] studies) or Study 121 (NCT03745287) or 151 (NCT05329649) or 161(NCT05477563) (severe sickle cell disease [SCD] studies).A teljes eredeti leírásKevesebb
A Long-term Follow-up Study of Subjects With β-thalassemia or Sickle Cell Disease Treated With Autologous CRISPR-Cas9 Modified Hematopoietic Stem Cells (CTX001)
This is a multi-site, open- label rollover study to evaluate the long-term safety and efficacy of CTX001 in pediatric and adult participants who received CTX001 in parent studies 111 (NCT03655678) 141 (NCT05356195) or 161 (NCT05477563) (transfusion-dependent β-thalassemia [TDT] studies) or Study 121 (NCT03745287) or 151 (NCT05329649) or 161(NCT05477563) (severe sickle cell disease [SCD] studies).
Bevonási feltételek: Participants (or his or her legally appointed and authorized representative or guardian) must sign and date informed consent form (ICF) and, where applicable, an assent form; Participants must have received CTX001 infusion in a parent study.
Kizáró feltételek: There are no exclusion criteria.